美国食品药品监督管理局（FDA）近日授予Dusquetide（SGX945）治疗白塞病的孤儿药资格认定。这是一种针对血管炎性疾病的新型短链合成肽类药物，属于先天防御调节剂药物类别，通过靶向白塞病相关的先天免疫功能障碍，发挥抗炎、抗菌和促进伤口愈合的作用。
该认定基于一项开放标签的II期临床试验数据，试验纳入8名患有轻中度白塞病且存在活动性口腔和/或生殖器溃疡的成年患者。受试者接受为期4周的每周两次4分钟静脉输注Dusquetide治疗，并进入4周随访期。疗效评估参照阿普利马（apremilast）III期研究中的安慰剂组数据，以溃疡数量与时间曲线下的面积（AUC）作为主要终点指标。
结果显示，在治疗4周时，Dusquetide组较安慰剂组改善率达40%，与阿普利马组37%的改善率相当。疗效在停药后持续显现，第8周随访时仍保持32%的改善率（阿普利马组持续用药至第12周时第8周改善率为41%）。治疗期间有1例皮肤溃疡完全愈合，部分患者在随访期报告溃疡数量和疼痛程度降低。值得注意的是，Dusquetide未出现阿普利马常见的腹泻、恶心和头痛等不良反应。
Soligenix公司董事长兼首席执行官Christopher J. Schaber博士表示："II期概念验证研究显示该药物对白塞病口腔溃疡具有临床意义的改善作用，我们期待其为这种难治性自身免疫疾病患者带来治疗突破。获得孤儿药资格认定标志着该研发项目的重要进展，同时强化了该创新技术的知识产权保护。"
此前，Dusquetide已获得FDA针对白塞病口腔病变的快速通道资格认定。该药物作用机制涉及调节先天免疫应答，为血管炎类疾病的治疗提供了新的研发方向。
【全文结束】
