美国食品药品监督管理局(FDA)于2025年8月6日加速批准了Jazz Pharmaceuticals公司的dordaviprone（商品名Modeyso）用于治疗H3 K27M突变型弥漫性胶质瘤。这是首个针对该侵袭性胶质瘤亚型的系统性疗法，适用于接受过至少一种既往治疗的进展期患者。
这种4级中线肿瘤主要影响儿童和年轻成年人群，中位生存期约为1年。此前治疗手段仅限于放疗，复发后缺乏有效治疗方案。dordaviprone作为首个口服imipridone类药物，通过干扰肿瘤细胞代谢并增强免疫介导攻击效果发挥作用。
Jazz Pharmaceuticals于2025年初以近10亿美元收购Chimerix公司，正是基于该药物的商业潜力。公司首席执行官Bruce Cozadd表示："dordaviprone有望迅速成为罕见肿瘤治疗的标准方案，并在短期内带来持续收益。"
该批准基于5项单臂临床试验的汇总分析，共纳入46例成人和4例儿童复发性肿瘤患者。成人患者每周接受625mg单次治疗，儿童患者根据体重调整剂量。通过免疫组化或存档肿瘤组织测序确认突变状态。
临床试验显示22%的总体缓解率，中位缓解时间为8.3个月，中位缓解持续时间达10.3个月。11例产生客观缓解的患者中，73%维持缓解超过6个月，27%超过12个月。
此外，15例可评估患者中有7例(46.7%)成功将类固醇剂量降低50%以上，34例患者中6例(20.6%)功能状态得到改善。60%受试者出现治疗相关不良事件，常见不良反应包括疲劳(34%)、恶心(18%)和淋巴细胞减少(14%)。严重不良事件发生率为16%，其中脑积水和恶心各占8%。3级不良事件发生率20%，主要为疲劳(10%)。各别出现癫痫发作和肺栓塞病例，但未发生治疗相关死亡。
FDA警告说明书中需包含超敏反应、QTc间期延长和胚胎-胎儿毒性的警示信息。目前针对复发性H3 K27M突变型弥漫性胶质瘤的3期临床试验正在进行中。
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