美国食品药品监督管理局(FDA)创建了加速罕见病药物审批的新路径，允许制药企业通过小型临床试验数据进行审批申请。这项由FDA药品审评研究中心(CDER)和生物制品审评研究中心(CBER)联合推进的计划，旨在降低罕见病临床试验门槛，加速药物上市进程。
该"罕见病证据原则"(RDEP)框架延续了前FDA委员Peter Marks推动的罕见病数据要求改革。药物申报方需在启动关键性试验前申请该计划，申报条件包括：疾病患者群体极小(美国通常少于1000人)、由先天遗传缺陷主导的进展性致残/致死疾病，且当前无替代疗法。
获批企业可采用简化数据要求，FDA表示有效性的"确凿证据"通常可基于单臂对照试验结果。但需配合药物对疾病病理生理学的直接影响证据、非临床模型数据、临床药效动力学数据、病例报告及扩展用药数据等补充材料。FDA局长Marty Makary强调该框架建立了"清晰、严格的路径"。
该政策出台正值美国卫生部长Robert F Kennedy Jr承诺提供更多罕见病药物快速通道之际。不过联邦资金削减和立法进程放缓已引发研究界对罕见病研发前景的担忧。分析师指出，单臂试验审批机制并非首创，Neurogene、Rocket等企业已对NGN-401、RP-A501等基因疗法采用同类策略。William Blair分析师Sami Corwin认为该框架可能对多基因靶向治疗平台更具价值，因其可为不同基因型开发特定产品提供监管一致性。
【全文结束】
