由马萨诸塞州总医院布里格姆癌症研究所研究人员设计和监督的一项2期临床试验结果显示，研究性药物美扎吉单抗可以有效提高免疫性血小板减少症（ITP）患者的血小板计数。ITP是一种自身免疫性疾病，其特征是血小板破坏增加和血小板生成减少，这会增加出血风险并损害生活质量。
这些发表在《新英格兰医学杂志》上的研究结果具有特别意义，因为大约20%的ITP患者对现有疗法没有反应。
"这是一种新型疗法，起效快，并针对疾病的潜在机制，"马萨诸塞州总医院布里格姆癌症研究所血液学家、主要作者大卫·J·库特医学博士表示，"我们发现它能快速起效，在48小时内使血小板计数正常化并改善生活质量。"
美扎吉单抗最初是作为潜在的癌症治疗方法开发的，它是一种抗体，靶向各种免疫细胞表面表达的CD38蛋白，特别是浆细胞，以及自然杀伤细胞和某些T细胞及B细胞。抗CD38疗法抑制这些免疫细胞，其对自身免疫性疾病的疗效显示出潜力。
在武田药品美洲研发中心赞助的一项2期临床试验中，研究人员测试了美扎吉单抗对ITP的潜在疗效。研究者在保加利亚、中国、克罗地亚、希腊、意大利、日本、斯洛文尼亚、西班牙和乌克兰招募了至少持续三个月ITP的成年患者。在该研究中，41名参与者被随机分配接受100毫克剂量的美扎吉单抗、300毫克剂量的美扎吉单抗或皮下注射安慰剂。在试验进行过程中进行安全性分析后获得有希望的结果后，参与者以2:1的比例被分配接受600毫克剂量的美扎吉单抗或安慰剂。
美扎吉单抗治疗导致血小板计数增加，其安全性特征与安慰剂相似。在第16周之前，在美扎吉单抗600毫克组的11名参与者中有10名（91%）观察到血小板反应，而合并安慰剂组的13名参与者中只有3名（23%）。
"该研究被设计为剂量范围、概念验证试验。我们目前正在开展美扎吉单抗600毫克剂量的3期临床试验，马萨诸塞州总医院布里格姆癌症研究所作为北美主要试验点，"库特表示。
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