FDA在2026年6月非常繁忙，对多种潜在新治疗药物做出了多项决定，包括新药申请受理、达成对齐以及安排顾问委员会会议。
随着各种治疗方法在临床开发管道中不断推进，NeurologyLive®团队一直在努力报道所有监管机构的动态，确保您及时了解神经学领域的最新新闻。为了让您有机会了解可能错过的任何头条新闻，我们将所有更新汇总在此。报道内容包括FDA最新批准、新适应症、申请、重新提交以及临床试验启动和暂停。
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FDA允许AMT-130亨廷顿病数据支持计划中的BLA加速审批申请
在6月17日，FDA表示，AMT-130（一种用于亨廷顿病(HD)的实验性基因疗法）1/2期临床研究项目的3年数据可能作为计划中生物制品许可申请(BLA)的主要依据，该申请寻求加速审批。根据开发商uniQure的说法，公司预计将在2026年第三季度提交申请。
这一监管更新是在uniQure与FDA最近召开的B类会议之后进行的，会议中FDA要求在确认性研究设计上进行额外对齐，该研究将在潜在的加速批准后进行。根据公司信息，FDA表示确认性研究可以将AMT-130与标准护理治疗进行比较，而非要求假手术。
"今天的公告反映了我们与FDA持续监管互动所努力达成的结果，我们非常感谢FDA真诚致力于解决美国亨廷顿病患者的未满足需求，"uniQure首席执行官Matt Kapusta在声明中表示。"FDA同意我们当前的临床数据可以支持近期BLA提交，并承诺将与我们迅速合作，对所需确认性研究的设计达成一致。"
FDA和EMA接受用于全身性重症肌无力的cemdisiran监管申请
几天后的6月22日，FDA和欧洲药品管理局(EMA)都接受了Regeneron Pharmaceuticals的cemdisiran监管申请，这是一种用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性全身性重症肌无力(gMG)成年患者的实验性小干扰RNA(siRNA)。如果获得批准，cemdisiran将成为首个针对gMG的siRNA药物，以及首个可通过皮下季度给药的补体靶向治疗。
FDA在使用优先审评券后，接受了公司对cemdisiran的新药申请，并将PDUFA目标行动日期定为2026年11月。此外，EMA已接受营销授权申请；预计欧洲委员会将在2027年下半年做出决定。公司还表示，计划于2027年初在日本提交监管申请。
"全身性重症肌无力是一种慢性致残性疾病，症状不可预测，影响日常生活。虽然当前疗法已能管理疾病活动，但仍存在未满足的需求，需要能够快速且持续有效且减少治疗负担的选择，"南佛罗里达大学莫萨尼医学院神经病学教授Tuan Vu, MD在声明中表示。
FDA批准用于多发性硬化症的髓鞘再生剂PTD802的研究性新药申请
同一天，即2026年6月22日，FDA批准了PTD802的研究性新药(IND)申请，这是一种旨在促进包括多发性硬化症(MS)在内的神经系统疾病髓鞘再生的口服小分子治疗候选药物。该决定允许开发商Pheno Therapeutics在美国启动首次人体临床研究，评估该药物在健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学。
这一监管里程碑标志着一种新型治疗方法进入临床开发阶段，此时大多数已批准的MS疗法主要针对炎症性疾病活动，而非修复现有的中枢神经系统(CNS)损伤。尽管疾病修饰疗法(DMTs)已显著降低了复发型MS的复发率和MRI活动，但残疾进展仍然是一个重要的未满足需求，特别是在进展性疾病中，神经退行和髓鞘再生不完全导致长期功能下降。
"FDA IND批准是我们PTD802项目的重要里程碑，也是我们为与脱髓鞘相关的神经系统疾病提供有效治疗的最终目标的进一步推进，"Pheno Therapeutics首席执行官Fraser Murray, PhD在声明中表示。"作为首家获得批准开始选择性GPR17拮抗剂临床试验的公司，我们很自豪能够引领这一领域，并相信这种方法有潜力为MS及更广泛的患者带来切实的益处。"
FDA为NAVSUNLI在MPS II中的BLA重新提交清除道路，无需额外研究
同一天，即2026年6月22日，REGENXBIO宣布已与FDA就NAVSUNLI（clemidsogene lanparvovec-sngl；RGX-121）的潜在加速批准路径达成一致，NAVSUNLI是一种用于Mucopolysaccharidosis II型(MPS II，也称为Hunter综合征)的一次性实验性基因疗法。这一公告标志着与该公司2026年2月收到的完整回复函(CRL)的重大逆转，在CRL中，FDA曾提出多项证据问题并建议在考虑批准前进行额外研究。
在REGENXBIO对2月CRL进行上诉期间进行的最近一次协作讨论中，FDA确认现有NAVSUNLI临床数据足以支持加速批准路径，且不需要额外的患者入组或新研究，包括先前建议的未经治疗的同期对照组。FDA要求REGENXBIO请求A类会议，以审查现有的长期生物标志物和临床数据，随后将以加速审评方式重新提交BLA。REGENXBIO预计将于2026年7月举行A类会议，并在2026年第三季度重新提交BLA。
"我们受到FDA新领导层最近信号的鼓舞，他们重申致力于解决罕见疾病的独特性质，并利用加速批准路径为患有严重未满足医疗需求的患者带来变革性疗法，"REGENXBIO总裁兼首席执行官Curran Simpson在声明中表示。
FDA与Cognition Therapeutics就zervimesine用于DLB相关精神病的3期试验设计达成一致
几天后的6月24日，FDA表示，与痴呆伴路易体(DLB)相关的精神病可以作为未来新药申请(NDA)的可批准结果，这是在与Cognition Therapeutics正式会议后的结果。该机构与公司就zervimesine注册3期试验的关键设计要素达成一致，zervimesine是一种实验性口服sigma-2受体调节剂，关键项目预计将于2027年中期启动。
根据与FDA达成的一致，拟议的3期研究将招募经历精神病（定义为幻觉和妄想）的DLB成年患者。目前接受稳定背景治疗（使用标签外抗精神病药物）的患者有资格参与，这一设计反映了真实世界临床实践。在筛选期后，参与者将被随机分配接受zervimesine 100 mg每日一次或安慰剂治疗9个月。
"我们与FDA达成了重要协议，DLB精神病可以作为可批准结果，并且我们注册试验设计的关键方面适当且支持NDA，"Cognition首席医学官Anthony Caggiano, MD, PhD在声明中表示。"迄今为止，很少有药物被研究用于DLB，也没有任何药物获得批准。DLB患者出现精神病的唯一解决办法是使用潜在危险的抗精神病药物的标签外使用。"
FDA顾问委员会安排会议审查DMD中deramiocel的BLA
在FDA撤销其完整回复函(CRL)数月后，2026年6月26日，该机构的细胞、组织和基因治疗顾问委员会计划于2026年7月29日审查Capricor Therapeutics用于Duchenne肌营养不良症(DMD)的实验性同种异体心脏来源细胞疗法deramiocel的生物制品许可申请(BLA)。
在公司2025年7月发布的CRL中，该机构表示无法审查BLA，因为它不符合实质性疗效证据的要求。此外，FDA指出申请的化学、制造和控制部分存在未解决的问题，其中大部分公司表示已在与FDA的先前沟通中得到解决。作为背景，deramiocel的原始BLA提交基于HOPE-2试验(NCT03406780)、其开放标签扩展(NCT04428476)以及FDA资助数据集的自然史比较的数据。
"我们很受鼓舞有机会将Deramiocel提交顾问委员会，并直接与FDA、DMD患者社区和照顾他们的医生进行互动。我们对支持Deramiocel的总体证据充满信心，该证据已在多项研究中证明具有临床意义、统计学显著的骨骼和心脏益处，且安全性一致，支持其作为Duchenne肌营养不良症的首类疗法，"Capricor首席执行官Linda Marbán, PhD在声明中表示。
FDA接受Sarepta用于DMD的casimersen和golodirsen的sNDAs
月底，2026年6月30日，FDA接受了Sarepta Therapeutics对casimersen (Amondys 45)和golodirsen (Vyondys 53)的补充新药申请(sNDAs)，这两种外显子跳跃疗法适用于Duchenne肌营养不良症(DMD)，并已将PDUFA目标行动日期定为2027年2月28日。这些提交寻求将这两种药物现有的加速批准转换为传统批准，这将要求FDA权衡确认性3期数据（该数据勉强错过其主要终点）以及大量真实世界证据。
sNDAs基于ESSENCE (NCT02500381)，这是一项全球、随机、双盲、安慰剂对照的3期确认性研究，招募了228名可接受外显子45或外显子53跳跃的6至13岁DMD可行走男孩。参与者在96周双盲期被随机分配2:1接受联合磷酰二胺 morpholino寡核苷酸(PMO)治疗（每周静脉注射一次30 mg/kg的casimersen或golodirsen）或安慰剂，随后是48周的开放标签扩展。
"FDA接受这些申请进行审查是杜氏肌营养不良症社区的重要一步。这些提交借鉴了ESSENCE研究和多年的已发表真实世界证据，共同提供了更全面的理解，说明这些疗法如何使患者受益并改变疾病进展，"Sarepta研发和技术运营总裁Louise Rodino‑Klapac, PhD在声明中表示。"我们期待在整个审查过程中与FDA合作。"
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参考文献：
- uniQure Announces Plan for BLA Submission for AMT-130 in Huntington's Disease. uniQure. News Release. June 17, 2026. Accessed June 30, 2026.
- Cemdisiran Regulatory Submissions Accepted for Review by FDA and EMA for the Treatment of Generalized Myasthenia Gravis (gMG). News release. Regeneron Pharmaceuticals. June 22, 2026. Accessed June 30, 2026.
- Pheno Therapeutics Granted FDA IND Clearance for Lead Multiple Sclerosis Therapeutic Candidate PTD802. Pheno Therapeutics. June 22, 2026. Accessed June 30, 2026.
- REGENXBIO announces alignment with FDA on path forward for NAVSUNLI BLA resubmission for accelerated approval; first potential gene therapy for MPS II. News release. REGENXBIO Inc. June 22, 2026. Accessed June 30, 2026.
- Cognition Therapeutics Aligns on Key Aspects of Pivotal Study for Zervimesine (CT1812) in DLB Psychosis Following Receipt of FDA Meeting Minutes. News release. Cognition Therapeutics. June 24, 2026. Accessed June 30, 2026.
- Capricor Therapeutics announces FDA advisory committee meeting to review BLA for deramiocel for the treatment of Duchenne muscular dystrophy. Capricor Therapeutics. June 26, 2026. Accessed June 30, 2026.
- Sarepta Announces FDA Acceptance of sNDAs for AMONDYS 45® and VYONDYS 53®. News release. Sarepta Therapeutics. June 30, 2026. Accessed June 30, 2026.
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