马里兰州银泉市 — 美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Leqembi（lecanemab-irmb）皮下注射剂型（皮下注射，即皮肤下注射）的新起始剂量方案，该药物是一种针对β-淀粉样蛋白的抗体，适用于治疗成人阿尔茨海默病患者。此前，该药物仅获批静脉注射起始剂量，患者在治疗18个月后可以选择过渡到静脉注射或皮下注射维持剂量。此次批准标志着患者首次可以开始在家中由自己或护理人员进行药物治疗。
疾病情况
阿尔茨海默病是一种不可逆转的进行性脑部疾病，影响了超过650万美国人。该疾病会逐渐破坏记忆和思维能力，最终导致无法完成简单任务。虽然阿尔茨海默病的具体病因尚未完全明确，但其特征是大脑发生改变——包括β-淀粉样蛋白斑块和神经纤维缠结（tau蛋白缠结）的形成——导致神经元及其连接的丧失。
支持Leqembi的数据
Leqembi的有效性在两项大型临床试验（研究1，NCT01767311；研究2，NCT03887455）中进行了测试，受试者为阿尔茨海默病患者（经确认存在淀粉样蛋白病理且处于轻度认知障碍或轻度痴呆阶段的患者）。这两项试验均为随机、安慰剂对照研究，意味着患者被随机分配接受Leqembi或安慰剂（无活性治疗），在研究期间患者和研究人员都不知道谁接受了哪种治疗。
在这两项研究中，评估的剂量为每两周一次静脉(IV)输注10毫克/千克——这意味着药物在诊所中经过一段时间直接注入静脉。该方案在18个月的治疗期内进行研究，患者可以选择继续进入长期随访阶段。
皮下注射剂型并未在大型临床结果试验中单独测试。相反，其有效性由两个关键发现支持：
- 静脉注射剂型在临床试验中已证明的有效性。
- 证据表明皮下注射剂型在体内产生与静脉注射剂型相当的效果，并且对淀粉样蛋白斑块的减少程度相似。
安全性信息
Leqembi最常见的副作用是头痛、输注相关反应和淀粉样蛋白相关影像学异常(ARIA)，这是靶向淀粉样蛋白的抗体类药物已知会出现的副作用。ARIA通常表现为影像学研究中大脑区域的暂时性肿胀，通常会随时间消退，并可能伴有大脑内部或表面的小出血点。虽然ARIA通常不伴有任何症状，但可能出现症状，包括头痛、意识混乱、头晕、视力变化和恶心。ARIA偶尔也可能表现为严重且危及生命的脑水肿，可能与癫痫和其他严重神经系统症状相关。接受此类药物治疗的患者可能出现脑内出血，且可能致命。处方信息中包含黑框警告，提醒患者和护理人员注意与ARIA相关的潜在风险。与杂合子和非携带者相比，接受Leqembi治疗且ApoE ε4等位基因纯合的患者ARIA发生率更高，包括有症状、严重和重度ARIA。处方信息指出，在开始使用Leqembi治疗前应进行ApoE ε4状态检测，以评估发生ARIA的风险。
Leqembi IQLIK还与注射相关反应有关，大多数反应局限于注射部位，可能包括红肿、皮疹、疼痛和/或瘀伤。
与安慰剂相比，使用抗凝药物与接受Leqembi治疗的患者脑内出血数量增加相关。处方信息建议，在考虑对正在使用抗凝药物或具有其他脑内出血风险因素的患者使用Leqembi时应谨慎。
Leqembi禁用于对lecanemab-irmb或其任何非活性成分有严重过敏反应的患者。不良反应可能包括血管性水肿（肿胀）和过敏反应（过敏反应）。
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