FDA授予Enspryng用于甲状腺眼病的优先审查
关键要点：
- 如果获批，Enspryng将成为甲状腺眼病的首个居家皮下注射治疗药物。
- FDA预计将在10月15日前对申请做出决定。
根据基因泰克发布的新闻稿，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Enspryng用于甲状腺眼病的补充生物制品许可申请以优先审查资格。
Enspryng（satralizumab）目前已被批准用于治疗水通道蛋白-4抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病患者。如果获得批准，它将成为甲状腺眼病（TED）的首个居家皮下注射治疗选择。
FDA的决定基于全球三期随机、安慰剂对照的SatraGO研究项目数据，该项目评估了Enspryng在中重度TED患者中的安全性和有效性。据新闻稿称，该研究在两项试验中均显示出对TED关键体征和症状"一致且具有临床意义的改善"。在SatraGO-2试验中，53%接受Enspryng治疗的患者实现了眼球突出减少，而安慰剂组这一比例为23%，达到了试验主要终点的统计学显著性。在SatraGO-1试验中，49%的患者对眼球突出有反应，而安慰剂组为31%，但改善未达到统计学显著性。
新闻稿称，SatraGO-1试验中78%的活动性TED患者和SatraGO-2试验中90%的患者临床活动评分有所降低，而复视症状分别在44%和61%的患者中得到改善。
基因泰克全球产品开发首席医疗官Levi Garraway医学博士在新闻稿中表示："FDA决定授予Enspryng优先审查资格，是扩大甲状腺眼病患者治疗选择的重要一步。通过针对基础疾病生物学的新型作用机制，这种皮下注射疗法有可能引入一种新的治疗方法，将临床疗效和良好的安全性与居家给药的便利性相结合。"
FDA预计将在10月15日前对这一申请做出决定。
观点
Kimberly P. Cockerham医学博士
随着Viridian Therapeutics公司的Lumvoa（veligrotug-vvze）获得批准，现在已有两种FDA批准的治疗影响生活质量的甲状腺眼病患者的药物选择。
这是一种第二类药物，是一种完全的IGF-1拮抗剂——安进公司的Tepezza（替妥木单抗-trbw）于2020年首次获批，是一种部分IGF-1拮抗剂。两者的疗效和副作用谱相似。区别在于产品剂量（10 mg/kg而非20 mg/kg）和输注次数（五次而非八次，每次30分钟而非60分钟）。获得这种新选择的实际应用经验将非常有趣。
第三种选择可能很快可用。FDA刚刚授予罗氏的Enspryng（satralizumab，基因泰克）优先审查资格，这将成为针对中重度症状和体征影响生活质量的TED患者的首个也是唯一的居家皮下注射治疗选择。这种人源化单克隆抗体靶向IL-6。该药物已在视神经脊髓炎谱系疾病中获得FDA批准，在临床试验和实际应用中具有已知的安全性。
关键的三期SatraGO-1和SatraGO-2试验报告显示，在第24周，眼球突出反应的主要终点分别为49%和53%，明显低于竞争性IGF-1拮抗剂。SatraGO-1试验与安慰剂数据相比未达到统计学显著性。但更有希望的是，临床活动评分分别降低了78%和90%，复视症状在44%至61%的受试者中得到改善，这与IGF-1拮抗剂一样好或更好。
一种新的药物类别获得FDA批准将使临床医生能够根据患者的既往病史和副作用谱选择治疗方案。例如，IL-6激动剂不会影响听力、血糖或胃肠道功能。因此，患有听力损失、糖尿病或炎症性肠病的患者可以使用这种替代疗法。此外，联合疗法可能是某些TED患者的最佳治疗选择。
最后，作为一种皮下注射药物，这将为患者节省成本和不便。对于主要关注复视、肿胀、疼痛和发红或不适合使用IGF-1拮抗剂的TED患者来说，拥有更多选择将令人兴奋。
Kimberly P. Cockerham医学博士
Healio | OSN神经科学委员会成员
披露声明：Cockerham报告称自己是基因泰克/罗氏的研究人员。
【全文结束】