尽管FDA的专员国家优先券（CNPV）计划引发高度关注，但关于如何优先分配券奖励的流程仍不清晰。
2025年6月，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布启动专员国家优先券（CNPV）试点计划。该监管框架允许获得券的生物技术与制药公司在新药申请中享有缩短至两个月的FDA审评时间，较通常的10-12个月周期大幅缩减。这比现有框架（如罕见儿科疾病优先审评券计划）的审评周期约缩短四个月。
尽管CNPV计划与现有优先审评券（PRV）方案有相似之处，但其资格标准不同。企业必须证明其产品具有美国本土聚焦潜力，例如解决国内健康危机、为美国患者提供创新疗法、满足公共卫生需求，或将国内药品制造提升为国家安全议题。在试点计划后期，药品可负担性被额外纳入考量因素。目前，CNPV计划对美国药物研发与审批流程的影响仍在评估中。
大型制药企业主导获奖名单
2025年10月，FDA宣布了CNPV计划的首批九家获奖企业，包括赛诺菲（Sanofi）和再生元（Regeneron）等大型公司，以及革命医药（Revolution Medicines）等生物技术企业。FDA专员马蒂·马卡里（Marty Makary）表示，筛选过程主要由审评员主导而非企业申请。在首批九家企业中，五家主动提交申请，另四家由FDA药物审评部门提名。
2025年11月公布的第二批获奖企业包含六家公司，其中五家被认定为大型制药企业。该名单包括礼来（Eli Lilly）、强生（Johnson & Johnson）和诺和诺德（Novo Nordisk）等，这些企业均与白宫达成药品定价协议。
2025年12月，FDA主动向强生授予一张券，用于复发/难治性多发性骨髓瘤的Tecvayli/Darzalex组合疗法。马卡里表示：“当一种疗法展现出卓越的试验结果时，我们有责任迅速行动以造福患者。”在此案例中，FDA再次向一家拥有定价协议的大型制药企业授予了券。同月，默克（MSD）凭借两种癌症候选药物赢得两张券，使获券产品总数达到18个。
古德温律师事务所（Goodwin）合伙人伊丽莎白·穆尔基（Elizabeth Mulkey）表示：“虽然正式定价协议并非获奖先决条件，但值得注意的是，迄今为止多数获奖者在数量上均为大型制药企业。”
奖励流程透明度存疑
根据FDA规定，企业申请券时需证明自身资质，提交不超过350字的意向声明，说明其药物研发项目如何契合选定的国家健康优先事项。然而，许多券系FDA主动授予，而该机制在计划初期并未明确说明。
一位前FDA审评员向《Pharmaceutical Technology》透露，内部提名可能偏向能适应短周期审评的药物。“作为FDA审评员，你不太可能提名同类首创的高调药物，因为两个月内无法完成审评工作——你本质上已自我筛选了简单易行的项目，”这位曾在FDA生物制品审评与研究中心（CBER）工作27年的消息人士称。
除强生案例外，目前尚不明确券的授予是响应企业申请还是FDA主动提名。FDA发言人在给《Pharmaceutical Technology》的声明中表示：“内部提名由FDA科学专家（如审评员、审评部门或中心领导层）作出。券的授予途径不影响审评流程或批准标准。”中心领导层参与的原因尚未说明；历史上，他们从未参与快速审批计划的受助者筛选。
穆尔基认为，这揭示了FDA领导层在公共卫生领域的优先事项。“FDA主动联系企业回应药物数据的做法值得关注，这能洞察其内部优先考虑的适应症或患者群体。”尽管涵盖申请和主动分配的药物，获券产品中最常见的治疗领域是肿瘤学。
超出FDA法定职责的计划
该计划的指导方针呼应了特朗普政府加强美国医药产业的广泛目标。多家大型制药商已投入数十亿美元用于本土制造，作为减少药品进口依赖的回流倡议的一部分。
尽管FDA隶属于卫生与公众服务部部长小罗伯特·F·肯尼迪（RFK Jr），但CNPV计划作为机构框架，直接激励面向美国市场的药物研发。前FDA审评员认为，该计划的指导方针与FDA职责不符。
“鼓励制造回流并非授予FDA任何批准或评判的理由。该机构的职责是批准安全有效的疗法，而非介入国家安全、供应链或药品定价问题。”根据公共卫生专家，CNPV名单包含全身麻醉剂和治疗不孕症的Pergoveris等产品，这些在美国并未被广泛视为国家健康紧急事件。
“例如，可负担性才是真实原因而非不孕症。将此类适应症定为国家优先事项很奇怪，存在异常的分类和解释。总体而言，为获得券而进行的分类具有主观性，”前FDA审评员表示。
简短的意向声明引发申请激增
Medicus Pharma是众多寻求获券的企业之一。这家生物技术公司正在开发基底细胞癌的非侵入性疗法（美国最常见癌症）。Medicus首席执行官认为其产品解决国家紧急事件，符合获券资格。
《Pharmaceutical Technology》查阅了Medicus提交给FDA的350字意向声明，内容涵盖产品描述、与国家优先事项的契合度及临床项目进展。
Medicus首席执行官拉扎·博卡里（Raza Bokhari）表示：“我们撰写的350字初看似乎很少，但目的是简化申请流程。通过非正式接触FDA高层得知，该门户设计初衷是让更多企业申请，FDA可快速筛选重点对象并忽略其余。作为分诊机制，350字已足够。”
然而，这种简易申请方式导致申请量激增，成为FDA转向内部资源并主动授予券的原因之一。博卡里呼吁FDA向等待结果的申请人提供更及时的沟通。
“我们将继续排队等候。除确认收到申请外，定期更新会很有帮助，”他表示。
监管延迟背景下的未来展望
过去一年，FDA经历重大变革。自RFK Jr就任卫生与公众服务部部长以来，他实施了显著的卫生政策调整（尤其在疫苗领域）。这与FDA前任领导层因理念分歧离职导致的多次人事变动同步发生。此外，作为白宫精简政府机构倡议的一部分，FDA workforce规模被缩减。
行业领袖正密切关注FDA在人员变动后，能否实现CNPV框架下的缩短审评周期。大企业已在该计划中遭遇障碍。据路透社报道，尽管赛诺菲、Disc Medicine和礼来的相关药物入选CNPV名单，但均遭遇FDA审批延迟。
新券框架的整体效率仍有待验证。
【全文结束】
