FDA刚刚经历了翻天覆地的一年。在特朗普总统第二任期的第一年里，多名高级官员离开了该机构，包括理查德·帕兹杜尔、诺曼·斯托克布里奇和保罗·李。这一急速离职潮中，包含了具有深厚机构知识的监管专家，他们不仅理解指南的内容，还知道在科学不严格符合指南边界时如何运用判断力。
自然而然，业界对FDA的人员更替感到担忧。BIO总裁兼首席执行官约翰·克劳利在最近的一次BioSpace采访中表示：“这种持续的动荡正在削弱美国在生物技术领域的领导地位，造成前所未有的监管不稳定和不可预测性。”
作为一名长期从事监管策略工作的顾问，以及合同研究组织Veristat的员工，我密切关注着FDA的事态发展。以下是在2026年这种不可预测性中与该机构合作的一些重要考虑因素。
人员流动的影响
FDA需要时间来弥补经验丰富老将的缺失。截至2025年4月，FDA作为一项削减10,000个职位并整合运营的全面计划的一部分，已裁撤了3,500个职位（该机构后来宣布计划重新招聘约300名员工）。新员工正在学习如何审评新药申请，但他们缺乏确定什么可接受、什么不可接受以及什么在特定情况下合理的经验。因此，他们倾向于严重依赖指南，而这些指南可能药企已经熟悉，或者已经过时。不幸的是，这种模式将继续影响FDA向药物申办方反馈的性质以及审评时间。
在此情况下，向机构寻求对其指南的澄清至关重要。达成一致很重要，尤其是对于那些因缺乏FDA同意而不愿冒险的小型公司。新兴生物技术公司和中型申办方通常希望提前知道他们的研究设计很可能产生准确的结果。
有一点与前些年保持不变：FDA的反馈很有价值，尤其是在方案能否作为批准基础方面。申办方应寻求FDA的澄清以解决任何歧义。清晰性是关键。
人工智能在药物开发中的前景
人工智能并不新鲜——但在监管流程中尚未成为主流，尽管这似乎正在改变。FDA于1月发布了“药物开发中良好AI实践的指导原则”，这是该机构生物制品评估与研究中心、药物评估与研究中心与欧洲药品管理局合作的成果。FDA的器械与放射卫生中心也已发布指南，目前处于AI应用的前沿。
所有关于AI的监管指南都强调防范偏见。例如，申办方如何从AI工具中获得无偏见、平衡的评估？申办方是否提出了正确的问题，并使用了正确的源文档来产生公平、准确、无偏见的答案？尤其是在使用AI时，很容易无意中引入偏见。
当使用AI生成提交文本时，FDA建议申办方预先指定研究问题、了解计算机查询的使用背景、预先指定底层数据源，然后评估输出的准确性。最终，申办方仍对其提交材料质量和准确性负责。
在2026年，AI将在上市申请的审评中发挥越来越大的作用。同样，申办方将使用它来撰写部分申请材料。即使AI使用范围扩大，该技术仍需要人类监督。人类必须验证并拥有信息的正确性和完整性。
对AI使用的担忧仍然存在，尤其是在关键应用中，例如生成用于批准的有效性数据摘要。当AI被用于分析试验数据时，监管机构将要求了解模型是如何训练的，并坚持完全的透明度。
展望未来，预计监管机构将更明确地说明如何使用AI工具加速临床试验。与此同时，申办方、合同研究组织和科技供应商将继续努力将AI融入医学写作、方案制定和其他职能中，以节省时间而不移除人类监督。
2026年监管成功的决定因素
展望未来，公司应继续在开发早期与FDA接触。这包括提供撰写良好、简洁的科学总结，以促进机构审评。
适当使用AI将有助于准备准确的文档。这对于向FDA工作人员介绍新治疗产品的特性尤为重要。罕见病存在特殊途径，但成功仍然取决于拥有合适的数据包（无论采用何种方式得出结论）以及早期与FDA的接触。
2026年的成功还将取决于申办方无法控制的因素，例如FDA在开发早期阶段的及时沟通。FDA在很大程度上仍然按照既定的时间表运作，并且对大多数非正式澄清请求保持响应。持续的监管反馈是使药物开发计划保持正轨的关键。
尽管2025年的动荡，FDA仍在努力实现PDUFA目标。在2026年，成功将取决于该机构按时完成审评的能力，而申办方有责任按照审评节奏提供批准所需的信息。持续协作将主导一切。
成功将属于那些尊重FDA协议的价值，并认识到他们必须证明——而不仅仅是承诺——其疗法有效的申办方。
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