改变生活的食物过敏管理药物得益于NIH资助Life-changing food allergy management drug made possible by NIH funding

环球医讯 / 创新药物来源:hub.jhu.edu美国 - 英语2025-06-17 22:00:00 - 阅读时长5分钟 - 2185字
由约翰霍普金斯大学领导的OUtMATCH研究项目,通过在全美10个地点招募临床试验参与者,最终促使FDA批准了第二种食物过敏治疗药物——奥马珠单抗(Xolair),为食物过敏患者带来了新的希望。
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改变生活的食物过敏管理药物得益于NIH资助

约瑟夫的童年充满了对家庭聚会的恐惧。他的埃及裔美国亲戚们围坐在餐桌旁享用传统的法拉(pita, falafel, baba ghanoush),而约瑟夫则独自一人吃着父母从家里带来的食物。由于他对多种食物过敏,约瑟夫需要保持高度警惕以避免潜在致命的过敏原,这通常意味着他必须独自进食。原本共享的餐食,本应是团聚和交流的时刻,却变成了痛苦的隔离。

不幸的是,约瑟夫的经历并不罕见:在美国,大约有1500万人受到食物过敏的影响,其中包括600万儿童。像约瑟夫这样严重过敏的人,尤其是对多种食物过敏的人,除了避免触发食物并随身携带肾上腺素自动注射器以防意外摄入外,别无选择。

但避免并不是那么简单,因为即使极小量的接触也可能导致严重的反应,而且即使是再小心的人也可能会意外摄入。这种常规的避免和对反应的恐惧会极大地影响过敏者及其家人的生活质量。

“这是团队科学。与其让所有10个我们互相竞争NIH用于食物过敏的资金,不如作为一个团队进行这项研究。”

罗伯特·伍德

约翰霍普金斯儿童中心儿科过敏与免疫学主任

不能参与课堂零食时间和生日派对的孩子常常遭受欺凌。家长们可能要在超市花费数小时仔细查看食品标签,寻找不会伤害孩子的营养食品。除此之外,还有不确定性的焦虑——意外暴露可能不会导致危及生命的过敏性休克,但也确实有可能。这种精神负担非常巨大,约翰霍普金斯儿童中心食物过敏研究项目的护士经理金·穆德说。

“如果你问家长,20%的家长认为他们的孩子面临中度或重度致命过敏性休克的风险,但他们仍然每天不得不送孩子上学。”

鉴于食物过敏对许多人的重大影响,NIH于2005年成立了食物过敏研究联盟(CoFAR),以支持食物过敏的临床研究。CoFAR最初由五个中心组成,现在包括遍布全国的10所大学和医院,从阿肯色州到加利福尼亚州再到北卡罗来纳州。约翰霍普金斯作为领导中心,在罗伯特·伍德的领导下运作,他是约翰霍普金斯儿童中心Eudowood过敏、免疫学和风湿病科的主任,自2017年以来一直担任领导中心的主任。

自2005年成立以来,CoFAR已成为制定过敏治疗和管理最佳实践的世界领导者。最近,它获得了7700万美元的七年资金支持,用于支持潜在的治疗或预防试验以及个别CoFAR站点的当地食物过敏相关临床研究。

该团队的成功部分归功于其规模和地理覆盖范围。多样化的患者群体使研究人员能够更好地评估一种药物对多个群体的有效性,而拥有全国各地的顶尖过敏专家也是研究成功的关键。

“这是团队科学,”伍德解释道。“与其让所有10个我们互相竞争NIH用于食物过敏的资金,不如作为一个团队进行这项研究。”

CoFAR的多州联盟使伍德和他的团队能够在2019年启动具有里程碑意义的OUtMATCH研究。这项临床试验的结果改变了食物过敏管理的格局,显示定期服用奥马珠单抗(商品名Xolair)可以减少过敏症状的严重程度,显著降低意外摄入后发生过敏性休克或其他严重症状的机会。奥马珠单抗最初于2003年被批准用于治疗严重哮喘,2024年2月,基于OUtMATCH研究的结果,美国食品药品监督管理局批准其用于治疗1岁以上的食物过敏患者。

Xolair通过阻断引起过敏反应的IgE抗体的作用,从而治疗任何食物过敏。这是第二种获得FDA批准的食物过敏治疗药物,另一种仅用于治疗花生过敏。事实上,这项工作如此开创性,伍德被《时代》杂志评为2025年度最具影响力的100位健康人物之一。

“在一年多一点的时间里,已有约5万人开始使用这种药物,”伍德说。“这是任何药物最快的一次采用速度之一。因此,这真正说明了未满足的需求以及这项研究的重要性。”

在全国10个研究站点的支持下,OUtMATCH筛选了479名过敏参与者,并招募了180人参加研究,使其成为迄今为止规模最大的同类研究。在16至20周内,参与者被随机分配接受安慰剂注射或奥马珠单抗。

该项目的进展比在一个医院进行要快得多。

“如果我们必须在约翰霍普金斯筛查479名患者,我们现在还在招募参与者,”穆德说。“能够将这些任务分散到10个站点,确实使后勤工作更加可行。”

该研究招募了对多种食物有严重过敏的参与者。为了符合研究资格,参与者必须在双盲、安慰剂对照的食物挑战中对非常少量的食物蛋白(如半颗花生中的花生蛋白)表现出反应,包括花生,以及牛奶、鸡蛋、小麦、腰果、榛子和核桃等其他两种食物。

治疗结束后,参与者再次进行了双盲、安慰剂对照的食物挑战,但这次的目标剂量要高得多。结果显示,接受奥马珠单抗的参与者能够耐受比安慰剂组更高的过敏原剂量。

“经过治疗后,大多数对一茶匙牛奶蛋白有过敏反应的参与者能够耐受半杯牛奶中的牛奶蛋白,”穆德说。“那些对极少量鸡蛋有过敏反应的人能够耐受半个鸡蛋中的鸡蛋蛋白。这些都是临床上有意义的、显著的食物量,证明了奥马珠单抗保护患者免受‘意外摄入’的能力。”

约瑟夫从小就试图避免意外摄入。家庭聚会对他来说就像雷区,他的过敏症也使他梦想访问埃及变得不可能。他希望能有一天去那里体验家族文化并享受美食。

在参与CoFAR并发现奥马珠单抗对他有效后,现年15岁的约瑟夫终于在去年夏天实现了这个梦想。

“当你意识到这对家庭意味着什么时,你会感动得流泪,”穆德说。“当我们说这是改变生活的时候,我们真的是认真的。”


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