数百位行业领袖联名致信美国食品药品监督管理局（FDA）局长马蒂·马卡里博士，强调建立可预测监管体系的重要性。这封由"不落下一个患者"组织于11月20日发布的信函援引调查指出，82%的生物医药受访者对FDA的运作能力表示担忧。
根据该信函，CEO们普遍忧虑在本就高风险的行业中，监管波动将抑制生物技术创新的整体投资，或迫使创新活动转向其他国家。签署者包括知名行业领袖，如Alnylam Pharmaceuticals创始首席执行官约翰·马拉加诺雷博士以及Nkarta Therapeutics首席执行官保罗·黑斯廷斯等。
这项调查面向生物医药首席执行官和法规事务负责人，聚焦近期与FDA的互动体验。值得注意的是，调查数据收集于理查德·帕兹杜尔博士被任命为药品评价与研究中心（CDER）负责人之前，而信中作者对此任命表示强烈支持。
黑斯廷斯在致《Fierce Biotech》的声明中表示："生物技术领袖既赞赏FDA任命传奇人物、以患者为中心的理查德·帕兹杜尔博士领导CDER，同时也对人才流失、近期取消的企业会议、决策'波动性'以及未能捍卫既定的疫苗科学和关键mRNA研究等问题表达关切。"
尽管部分受访者表示与FDA的互动尚可或"一切照常"，但调查显示机构公信力已因反复无常的决策而受损，多数领袖报告了对FDA能力的忧虑。信中指出，制度性记忆和问责机制存在持续缺口，"现有共识已无法保障药物研发的稳定监管框架"。
一位未具名的生物医药领袖在调查中表示："某次机构未对我们的申报材料进行实质性审查，仅提出政策立场并采取接受或放弃的强硬态度。"部分受访者还指出错过截止日期和取消会议的频率日益增加，包括咨询委员会会议。过去十个月中，FDA已取消与生物技术公司讨论试验计划的会议，延迟多项审批决定，并对先前支持的疗法设置新障碍。
行业领袖还对资深FDA员工持续流失表达忧虑，信中指出这导致监管机构与申办方的互动受阻，剩余员工因工作量增加和专业知识缺口难以有效履职。"在我们的治疗领域（一个大型类别），没有任何一位评审员具备临床经验，"一位领袖回应道。
今年春季，在新当选的特朗普政府领导下，联邦政府启动大规模裁员，预计影响约3500名FDA员工。今年4月，"不落下一个患者"组织曾致信表达对裁员后机构能力的担忧。至少一位前FDA官员警告称，此举可能扰乱药物评审流程。目前FDA已采取部分重新雇用措施，并宣布本周将招聘1000多人，但尚无公开职位信息。
信中还指出，行业担忧源于FDA"未能捍卫既定的疫苗科学和重要mRNA研究，以及不愿应对错误信息"。调查受访者表示，这些因素导致临床试验规划启动困难，投资者支持难以维系。与此同时，监管延迟和研发成本上升正促使申办方 increasingly考虑美国以外的选项。
"对于我们的持续运营，我们已基本转向美国境外地区，在那里我们获得更优质的科学互动和更快速度，"一位首席执行官表示。
作者虽肯定FDA改进现状的努力，但强调美国"必须避免在FDA最需要远见领导力、经验、灵活性和创造力，且全球竞争最激烈之时，设置阻碍突破性药物研发的无谓新障碍"。信中续称："FDA必须成为可靠的有效机构，即使高层、中层或一线人员变动，也能做到言出必行。"
作者指出，制度性专业知识对小型早期生物技术公司尤为重要，这类企业提交了FDA接收的大多数新药和生物制品申请。"作为国家，我们不应削弱监管基础设施，而应利用新思维和技术推动其现代化，"作者写道。
信中致马卡里的声明强调："我们不应接受对患者无益的研发成本上升、承诺失效以及对科学专家的无端蔑视。我们不应接受损害美国生物医药优势的次优且摇摆的监管标准，也不应容忍FDA的波动性驱使企业将投资资源和临床试验转移至海外。"
当被问及调查结果时，美国卫生与公众服务部发言人表示："FDA的决策反映了演进中的科学证据和监管标准。某些人视为变动的期望，往往是新数据或更新见解的自然结果。该机构的优势在于严谨的循证评审流程，必须保持灵活性以跟上新型疗法和新兴技术的步伐。"
"在马卡里专员领导下，没有任何一届FDA能在如此短时间内实现如此多的监管创新，"该机构代表称，并未进一步说明此声明。
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