和谐生物科学公司的一款大麻二酚凝胶候选药物在脆性X综合征三期临床试验中失败后，现已暂停该药物在另一种遗传疾病中的开发。
该公司在9月宣布，ZYN002未能改善某些脆性X综合征患者的社交回避症状，公司将其归因于异常高的安慰剂反应。根据和谐生物科学公司的第三季度财报，由于正在审查名为RECONNECT的脆性X综合征试验的所有数据，该公司已暂停该凝胶在22q11.2缺失综合征中的工作。
和谐生物科学公司在致Fierce Biotech的声明中表示：“我们正在对RECONNECT研究的所有数据进行深入审查。一旦所有数据集可用，我们预计将于明年年初分享有关脆性X综合征研究的更新，以及对可能启动22q缺失综合征三期研究的影响。”
总部位于宾夕法尼亚州的和谐生物科学公司于2023年收购Zynerba制药公司时获得了ZYN002。该候选药物此前已在Zynerba进行的脆性X综合征二期/三期试验中失败，但在FMR1基因完全甲基化的部分患者亚群中显示出疗效迹象。脆性X综合征是由FMR1基因突变引起的，这些突变导致基因过度甲基化，从而沉默基因，使其无法产生蛋白质。
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基于这一疗效迹象，和谐生物决定在三期RECONNECT试验中聚焦于这一患者群体，但该药物仍未能达到主要终点。
22q11.2缺失综合征是一种遗传疾病，与脆性X综合征共享某些症状——尤其是涉及数字和时间的认知障碍——但由22号染色体缺失片段引起。
Zynerba于2022年在22q11.2缺失综合征儿童中完成了ZYN002（当时称为Zygel）的一期/二期试验。该公司表示，Zygel在焦虑、抑郁和异常行为的测量指标上带来了显著改善，仅出现轻微的凝胶应用副作用。
尽管该项目的命运悬而未决，但该公司向Fierce确认，目前没有在22q11.2缺失综合征中进行任何ZYN002的活跃试验。
除ZYN002外，和谐生物的管线中还有其他七项资产，领衔的是已获批用于发作性睡病的匹利坦（商品名Wakix），目前正在进行普拉德-威利综合征的三期临床试验。该药物还于2024年10月完成了一项针对1型肌强直性营养不良的二期试验。
和谐生物还力推晚期资产EPX-100（盐酸克霉唑），该公司正在Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征（两种罕见形式的癫痫）中进行两项三期试验。和谐生物通过2024年以3500万美元预付款收购Epygenix公司获得了EPX-100。
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