欧洲药品管理局（EMA）已批准总部位于冰岛的北极治疗公司启动针对阿尔茨海默病患者的小分子口服疗法AT-001的IIa期临床试验。
该公司的主打在研疗法AT-001正被开发用于罕见和常见形式的痴呆症。
这项随机、双盲、剂量递增、多中心、安慰剂对照试验将针对50至85岁被诊断为轻度认知障碍（MCI）或轻度阿尔茨海默病的个体进行。
试验将在冰岛和丹麦的四个地点开展，并与合同研究组织（CRO）Sanos集团合作。
受试者将接受为期12个月的治疗，并接受递增的口服剂量。
每月将进行安全实验室检查，每三个月进行一次生物标志物评估。
磁共振成像（MRI）扫描将在基线、试验中期和结束时进行，而正电子发射断层扫描（PET）将在试验开始和结束时进行。
该研究重点在于评估AT-001的安全性及其基于生物标志物的疗效。
正在评估的生物标志物包括血浆pTau217和总Tau蛋白，将使用Quanterix Simoa技术测量，以监测早期tau蛋白病理和神经元损伤。
试验还将分析神经丝轻链（NfL）作为轴突损伤和神经退行的指标，以及使用SOBA检测法检测的毒性淀粉样蛋白-β寡聚体，以识别与记忆丧失相关的突触毒性物质。
将采用的成像技术包括用于评估脑萎缩和白质完整性的MRI扫描，以及可视化淀粉样蛋白斑块负担的PET扫描，以帮助确定AT-001是否能减少这些沉积物。
研究结束时，北极治疗公司计划分析生物标志物数据和脑淀粉样蛋白结果，以及参与者中观察到的任何临床改善，特别是与近期旨在减少淀粉样蛋白积累的单克隆抗体疗法的结果进行比较。
此次最新授权紧随EMA此前批准该公司进行针对遗传性半胱氨酸蛋白酶抑制剂C淀粉样血管病（HCCAA）的AT-001 IIb/III期临床试验。
北极治疗公司创始人哈康·哈康纳尔森博士表示：“通过我们针对罕见和常见形式痴呆症的临床试验，我们正推动科学进步，目标不仅是延缓疾病进展，而且最终完全预防这些疾病。”
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