5月仅安排了少量目标审批日期，对FDA而言预计将相对平静。然而，监管机构本月的决定可能对生物制药行业产生深远影响，包括扩大几家制药商的目标患者群，以及为阿尔茨海默病市场上仅有的两种疾病修饰疗法之一开启家庭治疗的可能性。
argenx寻求重症肌无力药物最广泛适用标签
argenx正寻求扩展其重症肌无力(gMG)药物Vyvgart的标签，以覆盖乙酰胆碱受体(AChR)抗体血清阴性的患者——这是一种关键的疾病标志物。Vyvgart于2021年12月获批用于gMG，目前仅适用于AChR抗体阳性的患者。
FDA正在审查这一提案，预计将在5月10日前做出决定。
William Blair的分析师在2025年8月25日的一份报告中写道，如果获批，Vyvgart将成为所有获批用于gMG的同类药物中"标签范围最广"的药物。该公司表示，argenx将为其可寻址患者群增加约11,000名患者。
Vyvgart是一种IgG1抗体片段，通过阻断新生儿Fc受体(FcRn)发挥作用，从而降低IgG的整体循环水平——IgG是一种攻击AChR受体并导致gMG病理的免疫系统抗体。常见的gMG症状包括影响四肢的肌肉无力，导致疲劳、行走困难以及说话或进食问题。
为支持更广泛标签的提案，argenx提交了3期ADAPT SERON研究的数据，该研究纳入了三种gMG亚型的患者，所有患者AChR均为阴性。试验中的患者患有MuSK阳性、LRP4阳性或三种标志物均为阴性的gMG。根据1月份的新闻公告，数据显示Vyvgart治疗后疾病严重程度和日常生活活动能力有"临床意义"的改善。Vyvgart也耐受良好，没有出现新的安全问题。
阿斯利康与第一三共推进乳腺癌药物新辅助治疗
在2025年1月获得标签扩展后，阿斯利康和第一三共继续推进其乳腺癌抗体药物偶联物(ADC)Enhertu的审批。这对制药合作伙伴现在提议在新辅助环境（手术前）中使用该药物，适用于HER2阳性2期或3期乳腺癌患者。
FDA对这一申请的目标审批日期是5月18日。
这两家公司以3期DESTINY-Breast11研究的数据支持其申请。2025年10月的数据显示，Enhertu——随后接受紫杉醇、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗(THP)治疗——在尚未接受切除手术的高风险局部晚期疾病患者中，病理完全缓解率达到67.3%。
阿斯利康和第一三共当时声称，这一效果是"在HER2阳性早期乳腺癌3期注册试验中报告的最高病理完全缓解率"。
DESTINY-Breast11中的对照组接受了密集剂量的多柔比星和环磷酰胺加THP治疗，病理完全缓解率为56.3%。总体治疗效果有利于Enhertu方案，差异为11.2%。
Enhertu近期取得了一系列成功。2025年1月，FDA批准该药物用于HER2超低表达水平的乳腺癌患者。随后在去年12月，该ADC再次通过FDA监管门槛，获批用于HER2阳性乳腺癌患者的一线治疗——Jefferies分析师在12月16日的报告中估计，这一批准将使峰值销售额增加20亿至30亿美元。
百健与卫材寻求Leqembi皮下注射剂型用于初始治疗
2025年9月，卫材和百健获得了FDA对其抗淀粉样蛋白阿尔茨海默病疗法Leqembi皮下注射的批准——尽管该批准仅适用于已经使用Leqembi治疗18个月的患者的维持用药。
现在，这对合作伙伴提议使用类似的皮下注射配方来启动患者治疗。FDA的决定预计将在5月24日或之前公布。
支持公司申请的是3期Clarity AD试验的子研究数据，表明Leqembi在各种剂量下的皮下注射与每两周一次的静脉注射相比，产生了相当的药物暴露量。两种治疗方案的生物标志物和安全结果也相似。
百健和卫材在1月25日的声明中表示，如果获批，皮下注射剂型将允许患者在家中开始Leqembi治疗，并在整个治疗过程中采用皮下注射方案。
Cingulate公司ADHD药物接近FDA决定
FDA预计将在5月31日或之前公布其对Cingulate Inc公司用于注意力缺陷/多动障碍(ADHD)的每日片剂CTx-1301的决定。
CTx-1301是右旋甲基苯丙胺的改良版本，右旋甲基苯丙胺是一种中枢神经系统刺激剂，已被验证可用于ADHD治疗，也是诺华Focalin的主要活性成分。
根据公司网站，Cingulate的版本利用了公司的专有精确定时释放技术，旨在一天中特定时间点释放三次剂量。这种释放特征旨在"在患者需要时适时提供适量的药物"，确保快速治疗活性和全天疗效。
Cingulate表示，FDA正在根据机构的505(b)(2)途径审查CTx-1301，该途径允许赞助商引用先前批准的活性成分的现有数据，并通过差异化递送机制带来的额外益处证据来补充。为了满足这一要求，这家生物技术公司提交了3期研究结果，显示CTx-1301在儿科和成人人群中通过不同指标评估的缓解症状效果。
Cingulate还表明，CTx-1301的新配方是安全的，没有出现严重的治疗相关不良事件。
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