环球医讯创新药物

欧洲药品管理局(EMA)已接受再生元制药公司提交的Otarmeni(lunsotogene parvec)上市许可申请，并将对其进行加速评估。该基因疗法旨在治疗由OTOF基因双等位基因变异引起的罕见遗传性听力损失，在欧盟每年约影响46名新生儿。此前，该疗法已在美国获得FDA加速批准，再生元正根据与特朗普政府达成的最惠国药品定价协议向美国患者免费提供。若在欧盟获批，Otarmeni将成为该地区首个治疗OTOF相关听力损失的基因疗法，目前包括礼来、Sensorion和Euhearing Therapeutics在内的多家公司也在开发同类疗法，标志着基因治疗在罕见遗传性疾病领域取得的重要进展。

欧洲药品管理局人用医药产品委员会正式推荐批准诺和诺德的维格威口服减肥药，该药物有望成为欧洲首款GLP-1类口服体重管理治疗药物，领先于美国竞争对手礼来公司的同类产品。临床试验数据显示25毫克剂量在64周内帮助患者平均减重16.6%，显著优于安慰剂组的2.7%。此举将加剧两大制药巨头在预计十年内规模超千亿美元的肥胖药物市场竞争，但专家指出欧洲各国报销政策差异可能导致患者获取受限，特别是口服药物可能面临与现有注射剂型相似的医疗系统准入障碍，同时需关注患者每日空腹服药的依从性挑战。

礼来公司研发的新型肥胖药物retatrutide在大型后期临床试验中展现出惊人效果，服用最高剂量的受试者在80周内平均减重70.3磅（约32公斤），即体重的28.3%，近一半参与者减重达到或超过体重的30%，这一效果此前通常只有通过减重手术才能实现。作为"三重激动剂"，retatrutide同时靶向GLP-1、GIP和胰高血糖素三种激素受体，不仅能帮助减少食物摄入，还能增加能量消耗，有望超越现有GLP-1类药物如Ozempic和Wegovy的效果，为严重肥胖患者提供新的治疗选择，目前该药物仍处于研究阶段，预计今年晚些时候将公布更多III期试验结果，常见副作用主要为胃肠道反应。

博士后研究员Urmila Sehrawat在纪念斯隆-凯特琳癌症中心致力于研究蛋白质合成在癌症中的作用机制。她专注于探索翻译调控节点，开发针对"不可成药"肿瘤的首创类小分子抑制剂。本文通过问答形式，详细介绍了她如何将蛋白质合成作为癌症治疗的新靶点，以及这种靶向策略如何可能改变传统癌症治疗范式，为难以治疗的侵袭性癌症提供新的治疗希望，同时揭示了翻译因子作为复杂动态网络在癌基因特异性表达中的关键作用。

本文深入调查了默克公司如何通过构建专利墙、游说政府避免价格谈判以及维持高剂量用药等策略，使其抗癌药物可瑞达(Keytruda)在美国保持天价。报道揭示了一位癌症患者的单次治疗账单高达16.2万美元，而默克标价仅为2.4万美元；同时指出医院和中间商进一步抬高了价格，最终由雇主、纳税人和普通民众承担不断上涨的医疗费用。调查还发现，美国各州可瑞达价格差异巨大，部分医院利用联邦340B计划从折扣药品中获取高额利润，而患者和保险公司则为此付出代价。

美国国家银屑病基金会近日发布了一份关于GLP-1受体激动剂在银屑病治疗中应用的指南，指出这类药物可能通过改善肥胖和代谢问题间接减轻银屑病症状，但并非直接治疗银屑病本身。该指南基于现有临床证据总结了3项随机对照试验结果，发现GLP-1受体激动剂在特定银屑病患者群体中可降低23%-85%的银屑病面积和严重程度指数，同时强调了这类药物在改善代谢指标方面的益处。指南建议皮肤科医生应记录用药细节并定期监测患者指标，将GLP-1受体激动剂作为辅助治疗与主要银屑病药物联合使用，同时警惕可能的皮肤不良反应。尽管这类药物年费用超过7000美元且保险覆盖有限，但在伴有肥胖或2型糖尿病等系统性共病的患者中可能具有最大价值，未来仍需更多大规模临床试验来明确其在所有银屑病患者中的确切作用。

新研究发现GLP-1类药物（如Ozempic和Wegovy）可能降低肥胖相关癌症的进展风险。研究人员分析了超过10,000名癌症患者，发现服用GLP-1药物的患者在乳腺癌、结直肠癌、肝癌和非小细胞肺癌等四种癌症中转移性进展率显著降低，其中3期肺癌患者进展到4期的可能性降低了50%，乳腺癌患者风险降低了43%。克利夫兰诊所的研究人员认为此提供了初步证据支持进一步研究，尽管该研究尚未发表在同行评审医学期刊上，但有望为癌症治疗提供新方向，这建立在3月份另一项发现GLP-1药物可能改善心理健康的研究基础上。

默克公司(MSD)与日本第一三共制药联合开发的伊菲那他单抗德鲁替康(ifinatamab deruxtecan)已获得美国FDA的优先审查资格，该药物用于治疗广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)。此审查基于IDeate-Lung01 II期试验数据，FDA计划于2026年10月10日做出决定。该药物此前已获突破性疗法认定，若获批将为铂类化疗后疾病进展的患者提供新的治疗选择，有望显著改善这类难治性癌症的治疗效果。

本文报道了2026年美国癌症研究协会(AACR)年会上即将公布的多项重要癌症研究数据，重点关注默克公司PD-1/VEGF双特异性抗体MK-2010的临床试验结果、KRAS靶向疗法（包括zoldonrasib和elisrasib）、抗体药物偶联物(ADCs)的新进展以及降解物-抗体偶联物(DACs)等创新疗法，这些研究有望重塑癌症治疗格局和研发优先级，为KRAS突变非小细胞肺癌患者带来新的治疗选择，并推动ADCs从传统细胞毒性有效载荷向更具癌症选择性的方向发展，为癌症患者提供更安全有效的治疗方案。

Biogen与Denali Therapeutics联合开发的帕金森病实验性药物BIIB122在关键性中期临床试验中未能达到主要疗效终点，导致两家公司决定终止该药物针对特发性帕金森病的开发计划；尽管如此，Denali将继续独立开展针对携带LRRK2基因变异帕金森病患者的独立研究，该药物旨在抑制与帕金森病最常见遗传驱动因素相关的酶，临床试验涉及近650名患者，结果表明该药物在延缓疾病进展方面未显示出显著优于安慰剂的效果，这一消息公布后Biogen股价小幅上涨而Denali股价下跌约5%，反映出华尔街分析师此前对该药物预期本就不高。