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根据欧洲肿瘤内科学会2025年会公布的FORTITUDE-101 3期临床试验结果，实验性靶向药物贝马利珠单抗联合改良FOLFOX6化疗方案对FGFR2b阳性晚期胃癌或胃食管交界癌患者初期可延长中位总生存期5.4个月，但随访19.4个月后生存获益大幅减弱至仅1.3个月；该药物通过阻断FGFR2b信号通路并激活免疫细胞作用，但存在角膜毒性等副作用导致28%患者停药；研究者指出FGFR2b靶点仍具潜力，后续FORTITUDE-102试验将结合PD-1抑制剂探索协同疗效，以应对当前约38%胃癌患者存在的未满足治疗需求，同时优化眼部不良事件管理策略。

美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准葛兰素史克（GSK）的多发性骨髓瘤药物Blenrep重返市场，终结了该药物因临床试验失败于2022年撤出美国市场的三年停售期。此次批准附有条件，仅允许Blenrep与万珂（Velcade）联用治疗至少接受过两线先前治疗的复发或难治性患者，未批准与泊马度胺联用方案，亦未满足GSK申请的单线治疗适应症。决定基于DREAMM-7试验数据，显示该组合疗法将死亡风险降低50%且显著延长无进展生存期，尽管Blenrep曾因眼部毒性问题及市场竞争加剧而撤市，此次获批标志着靶向BCMA疗法在社区医疗场景应用的重要突破，为全球多发性骨髓瘤患者提供了新的治疗选择，同时凸显了药企通过优化用药方案重获监管认可的行业范例。

日本新潟大学、东京大学和山梨大学联合研究团队成功开发出一种新型FPR1抑制剂，有望显著改善史蒂文斯-约翰逊综合征(SJS)和中毒性表皮坏死松解症(TEN)等严重皮肤药物反应的预后。研究表明，该抑制剂能有效抑制FPR1介导的坏死性凋亡过程，减少模型细胞中的细胞死亡并防止疾病在动物模型中发生。鉴于SJS/TEN高达30%的死亡率及现有治疗方案的局限性，这一突破为开发更有效的治疗手段提供了新方向，研究成果已于2025年9月30日发表在《自然通讯》期刊上，标志着皮肤药物反应治疗领域的重要进展。

日本新潟大学、东京大学和山梨大学联合研究团队成功开发出一种新型FPR1抑制剂，该抑制剂通过精准靶向坏死性凋亡机制，显著改善史蒂文斯-约翰逊综合征（SJS）和中毒性表皮坏死松解症（TEN）等严重皮肤药物反应的治疗效果；在模型细胞和小鼠实验中，该抑制剂有效降低细胞死亡率并预防疾病发生，有望将SJS/TEN高达30%的死亡率大幅降低，为这一当前缺乏理想疗法的致命性疾病提供新希望，研究成果已于2025年9月30日发表在《自然通讯》期刊，标志着皮肤药物反应治疗领域的重要突破。

一项在2025年欧洲肿瘤内科学会大会上展示的权威研究揭示，2020年至2024年间获批的血液系统恶性肿瘤药物中，仅有14%的美国食品药品监督管理局批准和17%的欧洲药品管理局批准达到实质性临床获益标准，其中总生存期显著改善的比例分别低至7%和10%，生活质量改善达标率均为10%，研究特别强调淋巴瘤适应症占比最高且小分子药物为主流，呼吁患者及医疗提供者审慎评估新药实际价值以优化治疗决策。

CuraSen Therapeutics公司正式启动CuraAX（CST-3056）治疗神经源性直立性低血压的IIa期概念验证临床试验，该药物作为可穿透中枢神经系统的α1A-肾上腺素受体选择性部分激动剂，旨在通过稳定血压同时维持脑血流改善帕金森病等神经退行性疾病患者的症状，其创新机制有望克服现有疗法因非选择性前药机制、药代动力学不稳定及显著副作用导致的局限性，试验将在纽约、新泽西及范德堡自主神经功能障碍中心开展，重点关注站立收缩压变化及直立性低血压症状评估量表指标。

在欧洲肿瘤学会年会上发布的多项研究证实，针对特定乳腺癌患者的抗体药物偶联物（ADCs）能显著提升疗效——戈沙妥珠单抗使三阴性乳腺癌患者无进展生存期延长至9.7个月，达托珠单抗德鲁替康将整体生存期延长至24个月；同时循环肿瘤DNA血液检测技术实现精准分层，指导结肠癌和膀胱癌患者优化化疗强度及罗氏特善奇免疫治疗，低风险患者减少神经损伤等副作用且三年无癌生存率达87%，标志着癌症个体化治疗取得突破性进展。

本文综述了套细胞淋巴瘤老年患者治疗策略的最新进展，重点讨论了布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂（如伊布替尼和阿卡拉布替尼）联合免疫化疗在一线治疗中的应用。研究表明，对于年轻且身体状况较好的患者，伊布替尼联合R-CHOP方案交替R-DHAP方案作为诱导治疗，随后可选择自体造血干细胞移植和限时维持治疗，可显著改善无失败生存期和总生存期；然而，对于老年患者，基于BTK抑制剂的治疗获益仍存在争议，阿卡拉布替尼联合利妥昔单抗和苯达莫司汀能显著改善无进展生存期，但伊布替尼相关的治疗毒性却导致治疗期间死亡率增加。文章强调需要为老年套细胞淋巴瘤患者开发更个性化、有效且耐受性良好的治疗方案。

美国生物制药公司银溪治疗公司的急性缺血性中风候选药物SCP-776在II期ARPEGGIO试验中呈现混合结果，该药物使患者美国国立卫生研究院卒中量表评分提升2.26分但未达统计学显著性，同时功能独立性改善率达15%，安全性良好且获FDA快速通道资格，凸显晚期干预中风治疗领域重大未满足需求，当前全球有19款急性缺血性中风药物处于III期临床试验阶段，行业正加速填补溶栓和机械取栓术之外的治疗空白。

吉利德科学公司推出的新型HIV暴露前预防药物耶兹图戈（来那卡帕韦），作为一种每半年注射一次的突破性疗法在美国定价高达28,000美元一个疗程，而中等收入国家仿制药仅售40美元；CVS Caremark首席医疗官米歇尔·古尔丁博士撰文指出此举利用2024年联邦新规使药物价格不合理飙升，呼吁降价以确保黑人和西班牙裔男性等高风险群体的公平获取，强调在PrEP疗法中应优先采用仿制药策略以平衡创新价值与患者可及性，避免因天价定价导致预防服务中断并影响公共卫生目标实现。