环球医讯创新药物

美国正兴起家用GLP-1减肥药混配热潮，民众通过网络获取研究级肽类原料自行配制"灰色GLP-1"注射剂以规避高昂药价，但此类行为已被FDA明确定性为非法且存在严重安全隐患，医疗专家警告其可能含有致命污染物且缺乏质量监管，消费者因保险覆盖限制和正品短缺被迫铤而走险，凸显美国处方药可及性危机与监管漏洞，亟需建立安全合法的替代方案以保障慢性病患者权益。

爱丁堡大学对数千项动物药物研究的调查显示，超过三分之二的实验存在设计缺陷，主要因未实施随机分组、盲法评估等关键措施导致结果偏差，致使候选药物在人体临床试验中浪费大量时间金钱并造成无效痛苦，麦吉尔大学研究更证实此类缺陷使肾癌药物舒尼替尼的有效性被高估达45%，凸显医药研发中动物实验标准化的紧迫性。

Cochrane最新系统评价分析37项随机对照试验共3201名参与者数据，表明目前尚无充分证据支持任何药物可有效治疗大麻使用障碍，现有疗法中仅心理干预被推荐，各类测试药物包括THC制剂、CBD、抗惊厥药等均显示效果有限或证据质量低下，且部分药物可能增加治疗中断风险，强调此类药物仍处于实验阶段需谨慎应用。

一项最新研究显示袖状胃切除术和胃旁路手术在减重效果上比GLP-1受体激动剂药物（如司美格鲁肽注射剂Ozempic、Wegovy及替尔泊肽注射剂Mounjaro）有效五倍，手术患者两年后平均减重58磅，而药物使用者仅减重12磅；研究指出实际用药减重效果远低于临床试验数据，70%患者一年内停药，专家呼吁调整对减肥针剂的期望值，并强调肥胖管理需结合个体医疗评估，药物仅是综合方案的一部分，减重手术虽风险较高但长期效果显著。

本文系统比较了欧盟和美国对新生物药物的监管命名体系差异，指出欧盟采用"新活性物质"(NAS)统一指代生物与非生物药物，而美国则分别通过《联邦食品、药品和化妆品法》和《生物制品价格竞争与创新法案》监管两类药物。文章分析了双方在"生物类似药"、"参考产品"等概念上的不同界定，特别探讨了胰岛素类似物和Retatrutide等争议案例，并提出基于"新型"术语的统一命名系统"新型治疗实体"，旨在解决全球药物审批报告中的术语混淆问题，促进医药研发和监管领域的国际协调，为药物化学家提供清晰的术语指导。

第15届中欧制药技术研讨会将于2025年9月25日至27日在斯洛文尼亚布莱德的Rikli Balance Hotel举行，纪念该会议成立30周年。由卢布尔雅那大学药学院和斯洛文尼亚药学会联合主办，聚焦制药（纳米）技术、工业药学、生物药学及分析学领域，设置主旨演讲、特邀报告与口头及海报展示环节，为年轻研究人员提供成果展示平台。会议旨在促进资深与青年科学家间的科学思想交流，强化学术界、工业界及监管机构合作，核心议题涵盖制药制造与工程、优化药理治疗以改善临床结果及患者友好型药物递送策略、纳米药物与生物制药递送技术，以及制药分析与生物相关评估方法的最新趋势，推动全球制药技术创新与健康应用。

贝勒医学院研究人员开发出名为COOKIE-Pro的新型数据分析方法，可全面分析共价抑制剂类药物与细胞内各种蛋白质的相互作用，精确测量药物对数千个潜在靶点的结合亲和力与反应速度，帮助区分特异性靶向与脱靶效应，从而优化药物效力与选择性，为设计更有效、更安全的共价药物提供关键工具，有望加速药物研发进程并减少不良副作用，该技术已在《自然通讯》发表并经过实验验证，对阿司匹林等常用药物及癌症治疗药物研发具有重要指导意义。

澳大利亚治疗商品管理局近期批准新型阿尔茨海默症药物仑卡奈单抗，该药通过清除脑内淀粉样蛋白延缓早期患者病情进展27%（相当于五个月认知功能衰退减缓），但需每两周注射且年费用高达4万澳元，同时伴随12.6%的脑肿胀风险及定期MRI监测要求，因药品福利计划未纳入补贴，多数患者难以承担，且该疗法仅适用于早期阶段且无法逆转症状。

日本研究团队开发出新型PAC1受体拮抗剂PA-915，该分子在慢性应激小鼠模型中显著改善焦虑抑郁样行为及认知功能障碍，其抗抑郁效果可持续8周且起效迅速，类似氯胺酮但避免了过度活动、成瘾依赖及认知损伤等常见副作用，为压力相关情绪障碍治疗提供了新方向，目前正推进临床前研究阶段。

澳大利亚治疗商品管理局(TGA)最近批准了新药lecanemab(商品名Leqembi)，用于治疗早期阿尔茨海默病。该单克隆抗体药物通过靶向清除大脑中的β-淀粉样蛋白来延缓疾病进程，在18个月临床试验中显示可使病情进展减缓27%，相当于延缓约五个月的认知功能衰退，但无法逆转已有症状。然而，药物可能导致脑肿胀和微出血等严重副作用，尤其对携带载脂蛋白E4基因者风险更高，且每年4万澳元的高昂费用使许多患者难以承受，目前澳大利亚药品福利计划尚未将其纳入补贴范围，类似药物donanemab此前也因效益有限被拒绝纳入医保。