研究人员表示,患有罕见骨癌尤文肉瘤的儿童若被处方使用一种阻断肿瘤血液供应的药物帕唑帕尼(Votrient),可能延长寿命。
研究人员称,患有罕见骨癌的儿童若被处方使用此类药物,可能延长寿命。
研究人员在《肿瘤学前沿》杂志上报告称,药物帕唑帕尼(Votrient)延长了一小群患有尤文肉瘤(一种导致骨骼癌性肿瘤的疾病)的儿童寿命。
领导研究员、波兰华沙母婴研究所肿瘤科主任安娜·拉齐博斯卡(Anna Raciborska)在新闻稿中表示:“在等待新治疗方案的同时,可以实施这种现有药物来改善极高风险患者的治疗效果。这为疾病早期引入靶向治疗打开了大门,可能提高生存率和生活质量。”
研究人员在背景说明中指出,通常,不到四分之一的晚期尤文肉瘤儿童在诊断后能存活五年。
但研究团队认为,最初为肾癌开发的帕唑帕尼也可能有效遏制尤文肉瘤。
拉齐博斯卡表示:“帕唑帕尼是一种药片,可阻断肿瘤生长新血管的能力,而肿瘤需要这些新血管来生存和扩散。通过切断这种‘血液供应’,该药物可能使肿瘤变弱,对化疗和放疗更敏感。这可能会延缓疾病进展,并帮助现有治疗更有效。”
2016年至2024年间,11名5至18岁的儿童在接受癌症标准治疗(包括化疗、手术、放疗或干细胞移植)的同时,被给予帕唑帕尼。
结果显示,约86%的儿童在诊断后两年内存活。
研究人员称,此外,三分之二(68%)的患儿癌症没有进展。
研究人员表示,目前10名儿童仍然存活,其中6名仍在服用帕唑帕尼;一名儿童的癌症已进展,两名儿童出现复发。
研究人员称,帕唑帕尼也只产生轻微副作用。
作者表示,需要更多研究来验证这些结果,但由于晚期尤文肉瘤极为罕见,很难招募足够患者进行更大规模的临床试验。
拉齐博斯卡强调:“虽然结果令人鼓舞,但在改变标准治疗前,需要更大规模的对照试验。我们的研究可作为创建前瞻性、多中心临床试验的基础,以确认这些有希望的结果。然而,这需要大量工作和资源投入。”
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