Jaya Biosciences Inc是一家总部位于美国加利福尼亚州南旧金山的私营早期生命科学公司，致力于开发针对神经退行性疾病未满足临床需求的中枢神经系统基因疗法。公司于2025年7月6日、7月10日和7月12日分别在新加坡、日本和中国获得了专利受理通知，涉及名为“检测、预防、逆转和治疗神经系统疾病的方法”的专利申请。
“我们非常高兴在中国、日本和新加坡获得首批专利受理，这些国家是主要市场，也存在巨大的未满足医疗需求，”Jaya Biosciences的总裁兼首席执行官Pawel Krysiak表示，“这体现了我们致力于在全球范围内应对阿尔茨海默病及其他神经退行性疾病的承诺，并为我们在亚洲市场与战略合作伙伴建立潜在合作关系铺平了道路。”
在日本、中国和新加坡获得的专利受理进一步支持了Jaya Biosciences在全球市场应对神经退行性疾病的承诺。
Jaya Biosciences的技术授权来自美国密苏里州圣路易斯的华盛顿大学。华盛顿大学医学院的研究人员发现，溶酶体酶基因的杂合功能丧失（LoF）突变是成人发病神经系统疾病（包括阿尔茨海默病）的风险因素。人类遗传学分析显示，与对照组相比，阿尔茨海默病人群中多个溶酶体酶基因中的有害编码变异显著富集。对已知携带这些突变的家庭谱系进行的初步分析表明，与一般人群相比，成人发病的神经系统疾病发生率高出数倍。动物研究支持了这些人类数据，并表明溶酶体酶基因的单倍剂量不足直接影响β-淀粉样蛋白（Ab）代谢，显著加剧斑块形成，并显著缩短阿尔茨海默病小鼠模型（5xFAD）的寿命。一剂JB111（一种针对中枢神经系统、由AAV介导的基因疗法）可改善携带PPT1基因杂合LoF突变的5xFAD小鼠的病理和临床表型。
“历史上，溶酶体酶基因缺陷的携带者被认为在一生中是正常的，但这些数据代表了孟德尔常染色体隐性疾病基本定律的延伸，也标志着溶酶体酶缺陷携带者与成人发病神经系统疾病（包括阿尔茨海默病）之间关系的重要范式转变，”Jaya Biosciences科学顾问委员会主席Mark Sands教授表示。
日本是全球阿尔茨海默病发病率最高的国家之一，60岁或以上的女性中有23%、男性中有11%患有阿尔茨海默病，总人数超过600万人。中国有超过1600万人患有痴呆症，其中大多数为阿尔茨海默病，这是世界上最大的痴呆症人群，占全球痴呆症病例总数的近30%。在新加坡，每11名60岁以上的成年人中就有约1人患有痴呆症，而痴呆症患者人数（其中大部分为阿尔茨海默病）预计将在2030年之前翻倍。
“虽然确切的数字尚不清楚，但我们相信，JayaBio的精准医学方法，针对上游效应通路而非下游标志物，可以在这些市场乃至全球范围内解决大量阿尔茨海默病及相关痴呆症病例，”JayaBio首席科学官Neal Goodwin博士表示，“我们非常期待引导JB111进入IND支持的毒理学研究和临床开发，为携带溶酶体酶基因杂合突变的阿尔茨海默病患者提供可行的治疗方案。”
神经退行性疾病中的自噬-溶酶体通路
溶酶体是一种亚细胞器，负责正常细胞成分和易于聚集蛋白的降解和更新。自噬-溶酶体通路的缺陷会导致蛋白质聚集、有毒蛋白种类的产生以及功能失调的细胞器积累，这些是神经退行性疾病的标志，包括阿尔茨海默病和帕金森病。溶酶体降解起着关键作用，因为如果没有成功融合到可用且功能正常的溶酶体中，自噬体货物的降解就无法进行。溶酶体功能随着年龄增长而下降，这可能既影响衰老过程本身，也与年龄相关疾病如神经退行性疾病和癌症的发展有关。越来越多的证据表明，某些溶酶体酶基因的缺陷与多种神经退行性疾病有关，如帕金森病、额颞叶痴呆和阿尔茨海默病。
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