加拿大数据保护：六个月的儿科数据扩展
加拿大对创新药物授予数据保护，防止仿制药竞争在其首次获批后八年内出现。若创新药物制造商在药物首次获批第五周年前完成针对儿科人群用药数据的研究，保护期可额外延长六个月。
将儿科研究纳入创新药物全生命周期规划是审慎之举。
加拿大数据保护制度
创新药物指含有全新活性成分的药品，该成分此前未获批准，且非已批准成分的变体（如盐类、酯类、对映体、溶剂化物或多晶型物）。
在新药申报过程中，企业须向加拿大卫生部提交未公开的临床与非临床数据。创新药物获得数据保护后，仿制药制造商不得援引这些未公开数据。
创新药物列入加拿大卫生部长维护的《创新药物注册名录》。数据保护适用于生物制品和传统小分子药物。
注册后，仿制药制造商在六年内（“禁提交期”）不得提交直接或间接引用原研药未公开数据的申报文件。禁提交期结束后，仿制药还需经历两年的“禁批准期”，最终形成总计八年的数据保护期。
六个月儿科数据扩展机制
除八年标准保护期外，企业可申请六个月的儿科数据扩展。
该扩展可通过新药申报或补充申报实现，用于更新药品说明书。产品适应症更新非必要条件，但创新药制造商须在药物首次获批第五周年前提出扩展申请。
获取儿科扩展的条件
原研药企业须提交临床试验描述及结果，证明试验“旨在提升药物在儿科人群应用的认知”，且能为儿童提供“健康益处”。
适用人群范围
临床试验须覆盖以下至少一类群体：(1) 早产儿（妊娠37周前出生）；(2) 足月新生儿（0-27日龄）；(3) 儿童（28日龄至18岁）。但扩展申请无需涵盖整个年龄跨度，例如企业可仅研究10-18岁患者。
儿科扩展所需数据类型
法规未要求试验必须达到特定阶段或纳入特定数量患者。《食品药品法规》将“临床试验”定义为“以人类为对象的药物研究，旨在发现或验证药物的临床、药理或药效学作用，识别不良事件，研究药物吸收、分布、代谢和排泄过程，或确认药物安全性与有效性”。
以提升认知为目的的设计要求
六个月扩展旨在鼓励企业提交儿科用药数据，以完善儿童用药信息。儿科研究需产生可辅助医疗决策的新知识，但无需在研究人群中获得明确适应症。例如，增加禁忌症或警示声明即可满足扩展条件。新知识须通过获批标签或药品说明书公开，方能产生健康效益。
《创新药物注册名录》中多款产品已获儿科扩展（包括儿科数据有限的案例）：
- TOVIAZ 未标注儿科适应症或禁忌，但通过一项纳入21名9-17岁患者的II期研究获得扩展。
- JEVTANA 未标注儿科适应症或禁忌，但通过一项纳入39名3-18岁患者的I/II期研究获得扩展。
- TREANDA 未标注儿科适应症或禁忌，但通过一项纳入42名1-19岁患者的I/II期研究获得扩展。
- DOTAREM 具有儿科适应症，通过III/IV期研究在185名0月龄至17岁患者中验证。
截至2019年3月，《创新药物注册名录》中269款具有活跃数据保护期的药品，近三分之一已获六个月儿科扩展。
全球儿科扩展机制对比
加拿大儿科扩展机制与欧美存在差异。
欧盟要求上市许可申请包含按约定儿科研究计划获得的儿童用药数据。孤儿药（用于诊断、预防或治疗患病率低于万分之五的严重疾病的药物）若开展儿科研究，可获额外两年数据保护；而加拿大对孤儿药无额外保护。
美国申请六个月儿科扩展需满足：针对特定“活性成分”的新药申请获批后，企业根据食品药品监督管理局的“书面请求”完成儿科安全性和有效性研究。该请求详细规定研究内容与时间表。与加拿大类似，六个月排他性将叠加至现有保护期。
结论
制药企业需重点关注《创新药物注册名录》中创新药物的五年儿科数据提交窗口。
尽管加拿大获取儿科扩展的要求与欧美不同，但五年时限可能阻碍企业获取扩展权益，尤其当计划开展大规模临床试验时。全球医药企业若计划生成儿科用药数据并争取数据保护扩展，应确保在药物获批第五周年前完成数据提交。
【全文结束】
