爱德华王子岛大学（UPEI）的两名研究人员正与麦吉尔大学健康中心研究所（The Institute）和总部位于爱德华王子岛省的生物技术公司Neurodyn生命科学公司合作，开展一个项目，旨在开发一种新型疗法，以减缓或潜在地功能性稳定肌萎缩侧索硬化症（ALS）的进展。
魁北克药物发现联盟（CQDM）和加拿大脑科学基金会（Brain Canada）近期发布新闻稿称，该项目由麦吉尔大学健康中心研究所的安德鲁·贝特曼博士领导，与爱德华王子岛大学和Neurodyn生命科学公司合作，已获得881,122美元资助。项目资金来自魁北克省政府通过CQDM提供的拨款、加拿大脑科学基金会以及Neurodyn生命科学公司。
与贝特曼博士合作的是爱德华王子岛大学兽医学院的神经药理学名誉教授安德鲁·塔斯克博士和生物医学遗传学加拿大研究主席杰伊·佩尼博士。
新闻稿指出：“该项目探索颗粒蛋白的神经保护特性，以对抗疾病进展中涉及的TDP-43蛋白的毒性作用。将评估两种治疗配方，为未来临床试验提供支持。通过跨学科专业知识整合，该计划旨在改善患者生活质量，同时巩固加拿大在神经科学领域的领导地位。”
颗粒蛋白是前颗粒蛋白（一种在维持健康脑功能中起关键作用的较大蛋白质）的活性片段，但因多种原因不适合作为直接疗法。鉴于不同颗粒蛋白对细胞具有差异化影响，麦吉尔大学健康中心研究所和爱德华王子岛大学的研究人员将采用多种颗粒蛋白组合及两种不同方法开发治疗配方。
贝特曼博士的实验室将使用运动神经元测试颗粒蛋白配方，运动神经元是大脑和脊髓中向肌肉发送指令以调控运动、言语、吞咽和呼吸的细胞。佩尼博士的实验室将使用小胶质细胞测试相同配方，小胶质细胞在脑发育、神经元网络维护及损伤修复中扮演核心角色。塔斯克博士将负责监督在ALS动物模型中对最有前景配方的测试工作。
“最有效的配方有望推进至后续试验，”佩尼博士表示。
塔斯克博士指出，ALS目前主要依靠物理治疗、语言训练等支持性措施，以及辅助吞咽和呼吸的外科技术进行管理，这些手段主要旨在最大限度提升患者舒适度。现有药物疗法效果十分有限。
“ALS是一种进行性且不可避免的致命疾病，”塔斯克博士强调。“随着病情发展，患者首先丧失对自主肌肉的控制，最终失去对非自主肌肉的掌控，后者负责吞咽和呼吸等关键功能。本项目目标是找到延缓甚至理想状态下阻止疾病进展的方法。”
爱德华王子岛大学学术与研究副校长格雷格·纳特勒博士对佩尼博士和塔斯克博士的合作表示祝贺。
“该项目有望显著改善ALS患者的生活质量，”他表示。“这同时也是爱德华王子岛大学校内教职人员与外部伙伴开展卓越协作研究的典范。”
该项目是五个大型合作研究项目之一，共获得CQDM和加拿大脑科学基金会总计540万美元资助。五个项目通过魁北克省政府拨款（由CQDM管理，总额2,452,745美元）获得支持，并得到多家产业伙伴的额外资助，加拿大脑科学基金会通过加拿大脑研究基金（CBRF）提供了2,961,693美元配套资金。
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