关键要点
- 人工智能通过增强靶点发现、协议优化和制造效率来加速药物开发，同时降低成本和时间线。
- Moxie-Link等平台将临床环境整合到研究中，将每次临床接触转化为研究级信号，而不增加临床医生负担。
- 人工智能的模式识别能力从真实世界数据中提取洞察，完善临床试验协议并在护理点识别合适受试者。
- 人工智能的实际影响通过入组速度、数据保真度、多样性和操作效率四大维度衡量，显著改善治疗研发时间线。
- 具有集中治理的跨学科协作对创新至关重要，有效解决监管、数据、信任和劳动力准备等关键障碍。
在德国法兰克福举行的CPHI Europe（10月28-30日）上，针对其演讲"在临床实践中应用人工智能进行药物开发和研发：从床边到实验台"，Dr. Ferrer BioPharma和Moxie Health Group首席执行官Gustavo Ferrer医生探讨了人工智能（AI）如何迅速重塑药物开发和制药制造的运作方式。他指出，AI正在压缩时间线、降低成本并实现前所未有的真实世界数据整合。Ferrer医生特别介绍了Moxie-Link平台——一种由AI驱动、符合Fast Healthcare Interoperability Resources (FHIR)标准的临床和研究平台——如何将每次临床接触转化为可操作的智能数据，同时应对AI更广泛应用的障碍，并通过跨学科协作最大化创新。
PharmTech：人工智能如何加速药物开发、发现和制造？
Ferrer医生：人工智能正在压缩整个药物开发生命周期的时间线并降低成本：
- 靶点发现和分子筛选：预测模型比传统方法快数千倍地识别有前景的候选分子。
- 协议优化：AI从历史研究中学习，设计改善入组速度和站点绩效的纳入/排除标准。
- 分散式临床试验：远程患者监测、远程医疗、电子患者报告结果(ePRO)/电子试验结果报告(eTRO)以及自动化文档显著提高了患者保留率和人群多样性。
- 制造效率：基于AI的异常检测、产量预测和供应链预测大幅减少批次失败和生产停机时间。
- 设备性能与人为因素研究：包括精准识别患者、优化试验协议和细致跟踪患者反应。
Moxie-Link等平台更进一步，将临床护理环境直接整合到研究操作中，生成真实世界数据集，为药物配方设计、医疗设备改进和上市后监测提供依据。这将每次临床接触转化为受监管的研究级信号，而不会给临床医生增加额外负担。
人工智能如何将真实世界患者数据转化为药物开发和研发的可操作智能？
人工智能的真正力量在于对复杂真实世界数据的模式识别：
- 自然语言处理从非结构化临床笔记中提取表型特征、共病情况和设备使用反馈。
- 预测分析比传统报告机制更早识别潜在不良趋势。
- 人为因素遥测技术量化患者在实际环境中与医疗设备的互动方式。
- 动态资格算法在临床护理点即时识别符合条件的试验候选人。
在Moxie-Link平台中，这些洞察自动输入智能仪表板，能够完善试验协议、识别特定响应者亚群、优化终点指标并标记新的安全信号。这显著缩短了从床边观察到研发决策的反馈循环。
如何衡量人工智能平台与传统研发方法相比的实际影响？
我们评估四个可量化的关键指标：
- 入组速度：AI辅助资格判定和数字招募在分散式或混合试验设计中显著加速患者入组。
- 数据完整性与保真度：持续远程监测产生的数据质量优于间歇性临床站点访问。
- 多样性与代表性：数字招募扩大了对历史上服务不足人群的覆盖范围。
- 操作效率：集成化文档管理、计费系统、远程医疗和监测功能大幅减少行政负担和协议偏差。
在55多个医疗机构的部署实践中，我们观察到筛选到随机化的转化率、文档准确性、协议合规性和患者保留率的显著提升，这些改进直接转化为治疗产品研发时间线的加速。
如何构建跨学科协作以最大化创新，同时确保问责制和安全性？
成功需要分布式专业知识与集中治理的有机结合。临床专家确保AI输出符合患者安全、临床细微差别和监管要求；数据科学团队负责验证模型、监测性能漂移并维持算法可解释性；人为因素工程师确保医疗设备提交材料的用户友好性；安全与合规官员监督数据治理、患者同意流程和完整审计跟踪；监管事务专家则负责协调FDA、EMA和MDR等不同监管路径的证据要求。
哪些未解决的障碍阻碍了人工智能在制药制造中的更广泛应用？
- 监管模糊性：对AI/ML生命周期管理和作为医疗设备的软件的变更控制要求仍在不断演变。
解决方案：与监管机构保持持续对话，采用透明度框架提升可追溯性。
- 数据碎片化：异构电子医疗记录系统、孤立的患者登记库和不完整的设备遥测数据阻碍整合。
解决方案：实施符合FHIR标准的架构设计，推动双向数据集成和标准化数据模型。
- 信任与可解释性：操作人员必须理解模型推荐特定行动的原因。因此我们采用人工干预作为质量保证环节，双重验证AI性能。
解决方案：设计人机循环工作流程，开发偏差检测专用仪表板。
- 劳动力准备：制造团队需要提升数字技能素养。在Moxie，我们创建了专业培训学院，提供互动课程培训员工并改善客户体验。
解决方案：将培训嵌入日常工作流程，由临床医生和工程师共同设计直观的用户体验界面。
【全文结束】
