基因治疗领域持续面临市场挑战。尽管具有治愈潜力，但许多疗法在上市后难以获得市场认可。
Sarepta Therapeutics的Elevidys基因疗法近期的经历就是典型案例。在2023年引发争议获批后，这款杜氏肌营养不良症疗法曾创下8.2亿美元的年销售额。但随后因多例患者死亡引发的安全争议导致FDA暂时叫停发货，其销售前景蒙上阴影。对患者而言，治疗可及性的突然中断与安全性疑虑加剧了本就复杂的治疗决策过程。Sarepta与FDA的公开争执揭示了基因治疗领域持续存在的监管不确定性，这种不确定性在生物制品审评中心负责人Vinay Prasad任期期间尤为突出。
与此同时，其他基因疗法也遭遇困境。
诺华的Zolgensma在2019年获批后数年达到重磅炸弹级规模，但其脊髓性肌萎缩症治疗的销售额在2022年达到13.7亿美元峰值后呈现下滑趋势。今年第一季度销售额同比下降17%，诺华在财报会议上虽未明确解释具体原因，但提及这可能与"脊髓性肌萎缩症发病率下降"有关——这种每年仅确诊450-500例美国患儿的罕见病，其市场需求已显现增长瓶颈。
在这些市场问题日益凸显的背景下，基因治疗行业正面临投资波动、裁员潮和企业倒闭的多重压力。
制药企业如何才能更平稳地穿越行业动荡？
费林制药（Ferring Pharmaceuticals）提供了突破困局的样本。其基因疗法Adstiladrin尚未遭遇同类产品常见的发展阻碍，在上市首个完整财年便跃居第四大畅销基因疗法。
这种发展势头的取得，与其疗法研发起点密切相关。
强劲开局与未来布局
在主导Adstiladrin上市前，费林制药美国泌尿肿瘤事业部副总裁David Bell并无基因治疗领域从业经历。但在生物制药行业三十余年的从业经历和主导30款产品上市的经验，使其为基因疗法的商业化带来了全新视角。
这家总部位于瑞士的私营生物制药企业长期专注于生殖与妇产健康领域，近年来将业务范围拓展至胃肠病学、微生物组、泌尿学及泌尿肿瘤学领域。随着Adstiladrin的上市，费林制药已跻身基因治疗创新前沿。
"当我们深入研究膀胱癌特别是我们的适应症领域时，发现过去50年都没有突破性进展"，Bell指出。
"我们建立了完善的患者支持项目，获得了良好的医保覆盖，并持续进行研发投资"——David Bell
尽管Adstiladrin在首次审批时因生产问题遭遇拒绝，但费林制药通过完善生产工艺建立了稳定的供应体系。去年底公司在芬兰新建了生产基地，今年春季又在新泽西开设生产中心，这种制造布局不仅保障了产品供应，更通过基建投入赢得了市场信任，Bell认为这是"上市最关键的环节"。
医保覆盖对建立市场优势同样重要。通过教育保险公司并创建患者支持计划，公司实现了99%患者的治疗可及性。Bell表示："在短时间内我们已惠及1500名患者"。
Adstiladrin针对占所有膀胱癌75%的非肌肉浸润性膀胱癌适应症，这是美国男性第四大常见癌症。据费林制药预测，今年将新增近8.5万例膀胱癌病例。该疗法去年7500万美元的销售额成为公司整体7%增长的主要驱动力。
与Elevidys等使用工程病毒载体的疗法不同，Adstiladrin采用非复制型腺病毒载体，五年临床数据显示无新增安全性问题。公司正在探索其在其他癌症适应症的应用，并计划将其打造为非肌肉浸润性膀胱癌的"治疗标准和基石疗法"。
美国市场准入数据显示，患者将遵循每季度给药的特殊用药模式，这种独特性成为竞争差异化要素。公司美国传播负责人Patrick Gorman强调："我们正在投资教育、可及性和长期证据生成，通过与顶尖专家合作开展关键研究，建立高质量临床数据和真实世界证据，这不仅指导临床实践，还将优化治疗路径。"
Bell特别指出，确保Adstiladrin长期影响力的三大支柱是：深入理解患者治疗旅程、满足治疗需求、保障用药可及性。"我们建立了完善的患者支持项目，获得了良好的医保覆盖，并持续进行研发投资"，Bell总结道。
【全文结束】
