新加坡：未来十年内，基因治疗可能为更多遗传病患者提供有效治疗方案。
新加坡医学研究人员正积极研究针对心脏疾病和血液疾病的基因编辑方法，部分团队甚至探索在子宫内治疗胎儿的途径。例如，目前尚无治愈方案的转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（一种罕见遗传性心脏病）患者，正因基因治疗迎来新希望。
在新加坡，科学家正对成人心脏病患者开展基因编辑临床试验，旨在从遗传源头纠正缺陷。若获批准，这或将成为该国首次将CRISPR-Cas9基因编辑技术商业化应用于人类。
新加坡国立大学心脏中心心力衰竭与心肌病项目临床主任林伟钦副教授表示："这是开创性突破，令人振奋，可能为其他疾病的基因编辑试验铺平道路。"他补充道，这些疾病可能涵盖高胆固醇、高血压、肥胖症和糖尿病等常见病症。林博士指出，该研究预计还需三至四年完成，基因治疗有望在2030年代成为主流医疗手段。
CRISPR-Cas9技术解析
CRISPR-Cas9最初源自细菌防御病毒的天然基因组编辑系统，现已被科学家改造为强大的DNA编辑工具。该技术主要应用于血液癌症或儿科神经肌肉疾病领域。
首先，科学家确定需修改的DNA序列。设计出"引导RNA"并连接Cas9蛋白，RNA将引导Cas9酶精准定位至DNA目标位点，随后该蛋白如同分子剪刀般切除特定片段。
DNA被切断后，细胞会自然修复——修剪断裂端并重新连接。但此修复过程可能导致基因失效。因此科学家引入另一段模板DNA序列作为重建蓝图，从而修复缺陷基因甚至插入新基因。该技术使科学家能靶向编辑基因组中几乎任何基因，包括致病基因。然而，该技术的长期影响仍在研究中。
潜在应用方向
研究人员正探索在生命更早期阶段治疗遗传疾病的可能性，甚至包括出生前干预。新加坡国立大学医院妇产科高级胎儿医学顾问Citra Mattar副教授表示，当前重点是安全纠正儿童或胎儿在疾病发作前的异常基因突变。
Mattar副教授指出："当受体处于健康状态时，治疗效果通常优于患者已承受大量疾病负担的情况，后者治疗效果可能受限。"但研究者强调，参与早期试验的患者必须理解基因治疗具有高度不可逆性，且长期副作用仍不明朗。针对宫内基因治疗，母亲在胎儿治疗过程中也可能出现副作用，目前仍在实验阶段研究。
伦理隐忧
当科学家不断突破基因编辑技术边界时，伦理专家呼吁谨慎行事，强调必须建立严格保障措施。新加坡生物伦理咨询委员会（BAC）上周在会议上发布了行业新指南。
委员会建议，用于研究的胚胎发育不得超过14天，此限制基于伦理、社会和法律考量。科学家指出，14天后胚胎将开始形成更"类人"的结构。BAC同时反对可能导致后代遗传的基因编辑方式，因其长期后果难以预测。
新加坡国立大学生物医学伦理中心助理教授G Owen Schaefer表示："任何应用于胚胎或配子（精子和卵子）的潜在操作都可能遗传给后代。若出现问题，不仅影响个体，若其生育后代，后果将波及未来世代且无法准确预测。"他建议在基因编辑技术更成熟可靠前，应优先采用经验证的方法降低遗传病风险。
"现阶段应坚持更确定、更安全的方法，待科学更成熟后再推进胚胎层面的风险性操作。"他向CNA《新加坡今夜》节目表示。
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