尽管数十年研究仍未攻克痴呆症——现有疗法多针对症状而非病因。但加州大学旧金山分校马丁·坎普曼博士（生物化学与生物物理学教授）领导的研究提出了新思路：若能在脑细胞中开启或关闭特定基因，是否可预防或延缓痴呆症？
研究发现
在国立卫生研究院（NIH）支持下，坎普曼团队绘制了决定脑细胞存亡的细胞"决策点"图谱，为在不可逆脑损伤发生前进行干预奠定基础。研究团队开发并率先将CRISPR基因靶向技术应用于脑细胞研究，已鉴定出影响大脑淀粉样斑块和tau蛋白积聚的关键基因及细胞过程，这两者正是痴呆症的主要致病因素。借助名为CRISPR干扰与CRISPR激活的技术，实验室可选择性地开启或关闭特定基因，从而保护脑细胞免受功能衰退。
左图健康神经元有效支持神经传导与记忆功能，右图亮绿色区域显示tau蛋白聚集体。tau蛋白聚集体是阿尔茨海默病的典型病理特征，坎普曼实验室正深入探究其成因及对神经元功能的损害机制。（图片来源：UCSF坎普曼实验室 莎拉·考夫曼）
"我们能够针对人类基因组全部2万个基因进行大规模实验，"坎普曼在今年获得拜尔斯奖后解释道，"这相当于为每个基因安装调控旋钮，从而精准识别哪些基因参与疾病发生。"
研究意义
在国立卫生研究院支持下，坎普曼的发现开辟了新方向：通过理解并增强细胞内部防御系统，科学家有望开发出延长神经元存活时间、延缓甚至终止神经退行性病变的疗法。
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