来自爱尔兰波尔特洛伊斯的一名男孩参与了一项“里程碑式”的医学研究，取得了“改变生命”的成果。
九岁的安迪·卡什（Andy Cash）在仅三周大时被诊断出患有腺苷脱氨酶缺乏性严重联合免疫缺陷病（ADA-SCID），这是一种罕见的危及生命的疾病。
该疾病由导致免疫系统必需酶的基因突变引起，若不治疗，可能在生命最初两年内致命。
患有ADA-SCID的儿童没有免疫系统，这意味着上学或与朋友玩耍等日常活动都可能导致危险感染。安迪的母亲玛丽表示，在他被诊断后，他必须被隔离以确保安全。
迄今为止，患者不得不忍受每周一到两次的酶替代疗法、每月的抗体输注和预防性抗生素，直到找到合适的骨髓捐赠者。
她说，当安迪开始治疗时，“临床团队寻找骨髓移植捐赠者，但全球都未能找到。家人和他的三个年长兄弟姐妹都接受了测试，但不幸的是没有匹配成功。”
随后，家人得知伦敦大奥蒙德街医院（Great Ormond Street Hospital, GOSH）正在进行的这项试验。那里的研究人员是国际团队的一部分，正在开发一种基因疗法。
该方法涉及从患者体内取出细胞，在实验室中进行修改，然后返回体内，旨在替换原始受损细胞。
研究人员在英国和美国治疗了62名儿童和年轻人，并跟踪长达十年，发现95%的组员被治愈。接受治疗者均无严重并发症，对治疗无反应者后来接受了骨髓移植。
成功治疗的儿童如今能够接受常规疫苗接种，如麻腮风疫苗（MMR jab），这在以前是不可能的。由于缺乏自然免疫力，对于安迪的家人来说，仅仅前往试验进行的医院就是一个紧张的过程。
玛丽说：“我们在医院隔离了几个月，然后在家隔离，之后乘渡轮前往英格兰，连夜赶往大奥蒙德街医院，以确保安迪的安全。”
治疗后，他们在大奥蒙德街医院停留了两个月，当安迪五个月大时返回了爱尔兰劳斯郡（Co Laois）的家。
如今，安迪热衷于拳击，他的母亲形容他“精力充沛”，说“他走到哪里都交朋友——他就像一个小名人，无论走到哪里大家都喜欢他，他非常有魅力！”
卡什一家表示，他们“非常感激”安迪能够接受这种治疗。
临床试验负责人克莱尔·布斯教授（Professor Claire Booth）也表示感激，称该试验也将惠及患有其他疾病的人。
她说：“对于使用相同技术治疗的其他疾病来说，这非常令人放心，表明它在长期内有效且安全。”
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