科技与合作:建设小市场CGT能力的关键Tech and Teamwork Key to Building CGT Capacity in Smaller Markets

环球医讯 / 创新药物来源:www.genengnews.com加拿大 - 英语2025-09-09 05:16:43 - 阅读时长2分钟 - 803字
科技与团队合作对建立小市场细胞和基因疗法(CGT)能力至关重要。文章探讨了加拿大等小市场在CGT基础设施投资面临的挑战,包括市场规模小导致回报不足、技术专利集中于美中、监管不明确等因素。提出通过公私合作、明确监管框架和分布式制造技术等措施来促进发展,并强调政策支持与国际合作的重要性。
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科技与合作:建设小市场CGT能力的关键

愿意投资基础设施的决策在很大程度上取决于收益潜力。例如,在大型国家,由于经济可行性强,细胞与基因疗法(CGT)企业会建设工厂;而在人口较少的国家,企业则更犹豫。

魁北克大学研究员Logan Germain在采访GEN时表示:"小市场和个体化产品使得投资回报难以实现。"他指出,加拿大的风险调整后回报可能不足以证明制造投资的合理性。"目前CGT的需求尚未达到建设生产设施所需的最小经济规模。"Germain认为,这种"先有鸡还是先有蛋"的困境需要协调干预来弥合当前需求与制造能力之间的差距。

小市场难以发展CGT基础设施的另一个原因是技术创新集中于他国。Germain指出:"关键知识和知识产权仍集中在美国和中国。"以加拿大为例,国内创新常在成熟前被国际大企业收购,如Octane Biotech的Cocoon平台被Lonza Group收购的案例。

监管环境也制约发展。Germain指出加拿大既没有明确的CGT监管分类,也缺乏孤儿药激励机制。相比美国和欧盟的税收优惠、延长市场独占期等政策,这导致企业面临更大的不确定性。2019年推出的先进治疗产品(ATP)路径至今仍未被使用。

建立CGT能力需要多方合作。Germain以InvestOntario与OmniaBio合作、CCRM新设立的投资部门为例,强调公私合作的重要性。CCRM Enterprises这类新型投资机构专门投资CGT早期项目,可弥补传统风投不愿涉足高风险领域的资金缺口。

监管改革建议包括:建立明确的CGT监管分类、与FDA和EMA协调审批时间表、扩展ATP路径并纳入研发税收抵免等激励措施。此外,分布式制造技术可能成为小市场的突破口。虽然医院端点式生产能降低供应链复杂性,但多点部署的前期投入仍需协调规划,且需要制定相关质量监管标准。

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