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科技与合作:建设小市场CGT能力的关键

Tech and Teamwork Key to Building CGT Capacity in Smaller Markets

加拿大英语细胞与基因疗法
新闻源:GEN - Genetic Engineering and Biotechnology News
2025-09-09 05:16:43阅读时长2分钟738字
细胞与基因疗法(CGT)小市场基础设施建设科技合作监管环境公私合作监管改革分布式制造技术健康

内容摘要

科技与团队合作对建立小市场细胞和基因疗法(CGT)能力至关重要。文章探讨了加拿大等小市场在CGT基础设施投资面临的挑战,包括市场规模小导致回报不足、技术专利集中于美中、监管不明确等因素。提出通过公私合作、明确监管框架和分布式制造技术等措施来促进发展,并强调政策支持与国际合作的重要性。

愿意投资基础设施的决策在很大程度上取决于收益潜力。例如,在大型国家,由于经济可行性强,细胞与基因疗法(CGT)企业会建设工厂;而在人口较少的国家,企业则更犹豫。

魁北克大学研究员Logan Germain在采访GEN时表示:"小市场和个体化产品使得投资回报难以实现。"他指出,加拿大的风险调整后回报可能不足以证明制造投资的合理性。"目前CGT的需求尚未达到建设生产设施所需的最小经济规模。"Germain认为,这种"先有鸡还是先有蛋"的困境需要协调干预来弥合当前需求与制造能力之间的差距。

小市场难以发展CGT基础设施的另一个原因是技术创新集中于他国。Germain指出:"关键知识和知识产权仍集中在美国和中国。"以加拿大为例,国内创新常在成熟前被国际大企业收购,如Octane Biotech的Cocoon平台被Lonza Group收购的案例。

监管环境也制约发展。Germain指出加拿大既没有明确的CGT监管分类,也缺乏孤儿药激励机制。相比美国和欧盟的税收优惠、延长市场独占期等政策,这导致企业面临更大的不确定性。2019年推出的先进治疗产品(ATP)路径至今仍未被使用。

建立CGT能力需要多方合作。Germain以InvestOntario与OmniaBio合作、CCRM新设立的投资部门为例,强调公私合作的重要性。CCRM Enterprises这类新型投资机构专门投资CGT早期项目,可弥补传统风投不愿涉足高风险领域的资金缺口。

监管改革建议包括:建立明确的CGT监管分类、与FDA和EMA协调审批时间表、扩展ATP路径并纳入研发税收抵免等激励措施。此外,分布式制造技术可能成为小市场的突破口。虽然医院端点式生产能降低供应链复杂性,但多点部署的前期投入仍需协调规划,且需要制定相关质量监管标准。

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