克利夫兰——在五年间多次被制药公司拒绝研究提案后,艾莉森·温特博士终于通过克利夫兰诊所年度癌症筹款倡议VeloSano寻得希望。作为担任VeloSano首任医学总监的淋巴瘤专家,温特成功获得试点资助,用于研究中枢神经系统淋巴瘤的突破性疗法——这是最难治疗的癌症类型之一。
温特在采访中解释道:“尽管努力了五年,我始终无法启动该项目。因此今年我的研究方案获选令我无比感激,这将使我得以为急需新药的患者开展临床试验。”中枢神经系统淋巴瘤影响大脑、脊髓、脑脊液或眼后区域。由于保护大脑的血脑屏障同时阻隔了多数标准疗法抵达肿瘤,该癌症面临独特治疗挑战。
温特指出制药公司兴趣寥寥的原因:“患者群体较小,制药商考量的是‘能从中获取多少利润’。”她补充说明,克利夫兰诊所接诊大量此类患者,因为地区医院常难以处理如此复杂的病例。其VeloSano资助项目将测试新型药物Golcadomide——该药与现有化疗方案联用,专为穿透血脑屏障并更有效治疗肿瘤而设计。
自去年秋季接任医学总监以来,温特见证了VeloSano的卓越成果。该倡议自2014年启动已筹得超8000万美元,推动260项癌症研究。今年将迎来第12届“骑行治癌”年度活动。在联邦研究经费削减的背景下,此类资助愈发关键。“人们未意识到研究的高昂成本,临床研究尤其如此,没有资金支持就无法开展。”温特强调。
VeloSano资助的研究者包括皇家爱尔兰外科医学院毕业的双胞胎癌症外科医生扎哈·阿尔希利和玛丽亚姆·阿尔希利。扎哈正探索益生菌对乳腺癌患者的益处,通过对70名新确诊患者随机给予益生菌或安慰剂进行研究,其工作基于既往发现——乳腺癌患者与非患者乳腺组织微生物组存在差异。玛丽亚姆则聚焦卵巢癌复发问题,通过CT扫描和组织样本分析肌肉量对患者预后的影响,旨在为高复发风险人群提供靶向干预。
另一成功案例是癌症幸存者转行研究员的安德拉斯·庞蒂博士。继去年获得VeloSano研究员资助后,其关于衰老对胶质母细胞瘤影响的初步研究现已赢得美国国立卫生研究院资助。“若无VeloSano奖项支持,这项NIH资助根本不可能实现。”庞蒂表示。20岁时与睾丸癌的抗争经历激励他投身医学研究。
今年骑行活动参与者还包括45岁律师沙伊勒·斯蒂尔,他近期经温特治疗后从侵袭性淋巴瘤中获得缓解。在今春父亲因癌症去世后,斯蒂尔将悲痛与感激转化为筹款行动,目前位列个人筹款排行榜第七名。
VeloSano资助常作为研究者获取大型联邦拨款所需初步数据的跳板,对青年研究者开启职业生涯尤为珍贵。“每个人都需从起点出发,年轻研究者往往拥有卓越创意,”温特指出,“让这些创意付诸实践至关重要。”身兼医学总监双职的温特既要协助其他研究者进行资助评审,同时推进自身研究。本周末她将第七次参加“骑行治癌”活动,挑战25英里赛程。
“我们身边总有患癌的人,而改善治疗效果的唯一途径就是开展研究。”温特强调。该年度活动延续VeloSano使命,为那些因患者群体较小而难以获得商业药企投资的罕见癌症研究提供关键支持。
【全文结束】