悉尼消息:研究人员已成功培育出能够高度模仿成人成熟心肌的实验室心脏组织,这标志着在治疗儿童遗传性心脏病方面取得重大进展。
据QIMR Berghofer医学研究所与墨尔本默多克儿童研究所(Murdoch Children's Research Institute)及皇家儿童医院(Royal Children's Hospital)合作发布的声明称,这些被称为“心脏类器官”的微型心脏组织由人类多能干细胞生成,克服了传统干细胞衍生心肌细胞无法成熟的关键局限性。研究人员通过激活特定生物通路模拟运动效果,促使细胞成熟,从而表现得像真正的成人心脏组织。
这项研究发表在《自然心血管研究》期刊上,展示了这些先进的心脏类器官如何用于测试针对心脏疾病的新型药物。
QIMR Berghofer心脏生物工程实验室的詹姆斯·哈德森(James Hudson)表示:“以这种方式研究心脏病具有巨大优势。使用人类心脏类器官可以让我们筛选更多化合物,从而加快药物开发进程。”
利用这些类器官,研究人员成功建模了包括难于研究的桥粒蛋白心肌病(Desmoplakin cardiomyopathy)在内的遗传性心脏病。患病组织表现出瘢痕形成和泵血功能减弱,与患者的症状相符。研究人员指出,一类实验性药物(BET抑制剂)成功恢复了受影响组织的功能。
根据研究,通过对基因和蛋白质的分析以及来自墨尔本儿童心脏组织库(Melbourne Children's Heart Tissue Bank)的组织样本,研究人员能够更精确地建模儿童心脏疾病,并为脆弱患者寻找更好的治疗方法。
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