芝加哥，11月18日（路透社）——根据周一在医学会议上公布的数据，礼来公司（LLY.N）开发的一种实验性药物的最高剂量在中期试验中显著降低了遗传性高胆固醇水平。
该药物名为muvalaplin，研究人员报告称，在芝加哥举行的美国心脏协会会议上，该药物通过传统的血液测试将脂蛋白(a)或Lp(a)水平降低了70%，而基于公司开发的更具体测试方法则降低了近86%。
礼来的药物是目前唯一一种口服治疗方案，用于治疗高Lp(a)，这是一种影响全球五分之一人口的心脏病风险因素。与可以通过饮食和他汀类药物治疗的低密度脂蛋白（LDL，即所谓的“坏胆固醇”）不同，目前尚无批准的Lp(a)治疗方法，而且很少有人知道自己患有这种疾病。
高水平的Lp(a)会显著增加心脏病发作、中风、主动脉瓣狭窄和外周动脉疾病（动脉内脂肪斑块堆积）的风险。非洲和南亚血统的人群风险最高。
该试验比较了三种不同剂量的muvalaplin（10毫克、60毫克和240毫克）与安慰剂在233名Lp(a)水平较高的成年人中的效果。研究人员使用传统血液测试和一种新的方法测量了血液中完整的Lp(a)颗粒水平。
结果显示，与安慰剂相比，muvalaplin在10毫克剂量下将Lp(a)水平降低了47.6%，在60毫克剂量下降低了81.7%，在240毫克剂量下降低了85.8%（通过完整血液测试测量）。通过传统测试测量的结果分别为40.4%、70.0%和68.9%。
不良事件在muvalaplin组和安慰剂组之间相似。
礼来公司的糖尿病和代谢研究集团副总裁Ruth Gimeno在接受采访时表示，公司正在考虑推进晚期试验的下一步计划。“我们将不得不与监管机构进行讨论，但我们非常兴奋。”
她指出，虽然该药物已经减少了心血管风险因素，但还需要大规模试验来证明降低Lp(a)实际上可以减少心脏病发作和其他不良心血管事件。
在同一会议上，总部位于伦敦的Silence Therapeutics（SLNCF.PK）报告了180名患者的18周二期试验结果，该试验使用了一种名为zerlasiran的药物，通过抑制导致高Lp(a)水平的LPA基因活性，利用短干扰RNA（siRNA）技术。每16周或24周注射一次300毫克或450毫克的zerlasiran，在36至60周的随访期间，Lp(a)水平降低了80%至85%，未发现重大安全问题。
“我们看到了与一期试验相同的显著降低效果，”公司首席医疗官Curtis Rambaran在接受采访时说。他表示，Silence将在明年年中开始的晚期试验中测试300毫克剂量。
两项研究的结果均发表在《美国医学会杂志》上。
其他正在进行临床试验的可注射Lp(a)治疗方法包括礼来的lepodisiran、安进（AMGN.O）的olpasiran和诺华（NOVN.S）的pelacarsen。
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