两种抗癌药物组合或能治疗阿尔茨海默病
全球研究人员正在积极寻找阿尔茨海默病的治疗方法或治愈手段。这种影响3200万人的痴呆症，目前的治疗药物只能缓解症状和延缓病程发展。科学家正通过药物再利用策略，探索现有药物的新用途——这种方法已验证过药物安全性，可加速药物发现进程。
加州大学旧金山分校巴卡尔计算健康科学研究所教授兼临时主任玛丽娜·西罗塔博士指出："阿尔茨海默病是复杂的难治性疾病，需要充分利用所有工具加速药物研发。我们的新研究通过基因表达分析和临床数据，筛选出两种具有潜力的抗癌药物组合。"
聚焦来曲唑与伊立替康
研究团队首先通过既往研究分析阿尔茨海默病对神经元和胶质细胞基因表达的影响。西罗塔解释说："胶质细胞为神经元提供支持保护，同时靶向这两类细胞能更全面干预疾病病理过程。"借助连接图谱数据库，研究人员筛选出能逆转阿尔茨海默病基因特征的药物，最终锁定1300种候选药物中的来曲唑（乳腺癌药物）和伊立替康（结直肠癌药物）组合。
加州大学系统电子病历数据显示，正在使用这两种药物的患者阿尔茨海默病风险显著降低，验证了筛选结果。动物实验表明，该组合在激进型阿尔茨海默病小鼠模型中逆转了多种疾病特征，包括神经元和胶质细胞的基因表达异常，并减少了标志性的β-淀粉样蛋白和tau蛋白沉积。
作用机制尚待研究
虽然已知伊立替康通过抑制拓扑异构酶I影响细胞周期，而来曲唑通过抑制芳香酶减少雌激素生成，但西罗塔强调："尚不确定是这些已知机制还是药物脱靶效应起作用，需要更多实验揭示其协同治疗作用。"
马萨诸塞州总医院神经学家约翰·迪克森博士评价，该研究创新性地整合了患者脑组织转录组数据、细胞系药物扰动实验和电子病历信息。这种双靶向治疗策略不仅改善了小鼠模型的认知功能和神经病理改变，更为其他疾病治疗提供了新的实验范式。
药物再利用的优势
多家医疗机构神经专家指出，药物再利用具有显著优势：现有药物的安全性已验证，可缩短临床试验周期；避免从头开发新药的高昂成本；且可能通过未被发现的机制应对神经炎症、突触功能障碍等复杂病理。考虑到阿尔茨海默病临床试验的高失败率，这种策略提供了高效的研发路径。
目前研究团队正在深入探索这两种药物的具体作用机制，并计划开展针对性临床试验。该发现为这种致命神经退行性疾病带来了新的治疗希望。
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