周六，Beam Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：BEAM）公布了其 BEACON 1/2 期试验中 BEAM-101 治疗镰状细胞病（SCD）伴有严重血管闭塞性危象（VOCs）患者的最新安全性和疗效数据。
这些数据在美国血液学会（ASH）年会暨博览会上进行了展示。
与 Beam 之前公布的数据一致，更新后的数据显示，接受实验性碱基编辑疗法 BEAM-101 治疗的七名患者中，胎儿血红蛋白（HbF）和镰状血红蛋白（HbS）水平均显著且持久地增加和减少，中性粒细胞和血小板迅速植入，溶血标志物恢复正常或改善。移植后未报告任何 VOCs。
主要亮点包括：
- 胎儿血红蛋白（HbF）的快速和持续增加：所有患者均实现了内源性 HbF 水平超过 60%，相应的 HbS 水平降至 40% 以下，并且这一效果是持久的。输血血液消除后观察到 HbF 的全细胞分布。
- 总血红蛋白（Hb）水平的显著和持续增加：总血红蛋白水平迅速增加，输血血液消除后患者的贫血症状得到缓解。
- 溶血标志物的正常化：间接胆红素、触珠蛋白、乳酸脱氢酶和网织红细胞等关键溶血标志物在 BEAM-101 治疗后均恢复正常或改善。
- 安全性与白消安和自体造血干细胞移植一致。
11 月，公司报告称一名患者在接受 BEAM-101 输注四个月后因呼吸衰竭死亡，可能与白消安预处理有关。然而，调查人员确定该死亡事件与 BEAM-101 无关。
周日，Beam Therapeutics 宣布了其工程干细胞抗体逃避（ESCAPE）预处理平台的新数据，这些数据也在美国血液学会年会暨博览会上进行了展示。
ESCAPE 包括两种实验性药物产品 BEAM-103 和 BEAM-104。公司计划推进 BEAM-103 和 BEAM-104 在镰状细胞病和 β-地中海贫血中的开发。
在临床前研究中，向抗体预处理动物注射 BEAM-104 编辑细胞后，实现了长期植入。BEAM-103 单克隆抗体给药后，野生型红细胞被编辑细胞迅速且几乎完全替代，早期诱导出具有治疗意义的 HbF 水平。BEAM-103 给药耐受性良好，无需输血、抗生素或额外的支持治疗。
William Blair 写道：“虽然患者的死亡令人遗憾，但我们认为这一事件突显了对毒性较低的预处理选项的需求，我们认为 Beam 在这方面处于领先地位。”
股价走势：周一最后检查时，BEAM 股价上涨 0.52%，报收于 26.89 美元。
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