一项新的临床试验表明，一种组合治疗显示出治疗罕见血液疾病的希望。这项研究发表在《Blood》期刊上，针对的是阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH），这是一种危及生命的血液疾病，会导致体内血管内破坏红细胞，即血管内溶血（IVH）。这通常会引起严重的贫血和其他并发症，影响患者的生活质量和生存率。
先前的研究已经证明，药物拉维利珠单抗（ravulizumab）和依库珠单抗（eculizumab）通过阻断补体成分5（C5），一种在细胞杀伤过程中起关键作用的蛋白质，可以有效控制PNH并控制IVH。然而，接受这些药物治疗的一部分患者仍然贫血，因为与红细胞破坏相关的另一种过程继续在血管外发生，称为血管外溶血（EVH）。
“大约20%的接受C5阻滞剂治疗的患者继续出现或发展与EVH相关的贫血，其中一些患者需要输血来对抗贫血及其疲劳症状。”该研究的共同作者、西北大学范伯格医学院血液学和肿瘤学系的Marjorie C. Barnett和Hau C. Kwaan医学教授Jamile Shammo博士表示。
当前的临床试验旨在评估在C5阻滞剂的基础上添加丹尼科普安（danicopan）的安全性和有效性，后者通过阻断EVH的过程来工作，以观察这种组合是否比单独使用C5阻滞剂更能改善贫血。
在这项试验中，86名尽管接受了C5抑制剂治疗但仍然贫血的参与者被随机分配，在12周的时间内接受丹尼科普安片剂或安慰剂，同时继续接受拉维利珠单抗或依库珠单抗治疗。
根据研究结果，接受丹尼科普安治疗的参与者表现出显著的血红蛋白水平改善。血红蛋白水平的提高使得参与者需要更少的输血，并报告疲劳水平和其他生活质量指标有所改善。
研究结果突显了组合治疗管理PNH的潜力。
“这种组合疗法非常有效，尤其是对于那些在接受C5阻滞剂治疗后仍然经历贫血的患者。”Shammo说，“血红蛋白改善达到了两克左右，约三分之二的患者在整个研究期间不再依赖输血。此外，生活质量有显著改善。”
Shammo还指出，仍需进一步研究以评估其他类似药物与丹尼科普安相比的有效性，以及长期随访以了解这种药物组合的潜在长期副作用。
“所有其他近端补体抑制剂如佩格塞塔西普兰（pegcetacoplan）和伊普托科普安（iptacopan）从未与丹尼科普安进行过直接比较，以评估它们在控制EVH方面的相对疗效。我总是提醒患者不要将各种试验的结果进行比较，除非这些试验是以前瞻性随机方式进行的。”她说，“但我们确实有多重选择，可以提供给那些在接受C5抑制剂治疗后仍然贫血的患者。”
Shammo还鼓励PNH患者寻求PNH领域的专家，特别是考虑到这种疾病的罕见性，以确认诊断并讨论适当的治疗方案。
“我认为PNH患者应该与具有治疗该疾病经验的学术血液学家联系，以评估其病情，讨论治疗选项，并确保他们的治疗方案和低血细胞计数的原因，包括贫血，得到更好的描述和处理。”Shammo说。
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