费城，2026年5月6日（GLOBE NEWSWIRE）——Medicus Pharma Ltd.（NASDAQ: MDCX）（"Medicus"或"公司"），一家专注于推进新型潜在突破性治疗资产临床开发项目的生物技术/生命科学公司，今日公布了其二期SKNJCT-003研究的预先设定扩展数据集分析结果，该研究评估了多柔比星微针阵列（D-MNA）治疗皮肤最常见的皮肤癌类型——结节型基底细胞癌（BCC）的安全性和有效性，结果显示剂量反应呈阳性。
这些额外的预先设定分析基于先前报告的积极顶层结果，提供了扩展的生物学、组织学和安全性见解，进一步加强了SkinJect的治疗特征和未来与美国食品药品监督管理局（FDA）的注册讨论。这些额外发现也与2021年3月SKNJCT-001研究中的前期一期临床观察结果以及2025年3月SKNJCT-003的中期分析一致，强化了研究间的可重复性。
SKNJCT-003研究设计概述（NCT06608238）：
SKNJCT-003（NCT06608238）临床研究设计为一项随机、双盲、三臂二期研究，评估两种剂量水平的微针介导多柔比星递送与仅设备对照组在结节型基底细胞癌患者中的安全性和有效性。这是一项多中心研究，计划入组90名患有结节型基底细胞癌的参与者。参与者以1:1:1的比例随机分为三组：
- 设备对照组接收P-MNA
- 低剂量组接收100μg D-MNA
- 高剂量组接收200μg D-MNA
扩展的中央病理协调显示，69名参与者符合预期的结节型BCC纳入标准，而21名参与者被确定为浅表型或混合亚型病变。
对69名参与者的预先设定扩展分析结果总结如下：
| 剂量 | 患者数(n) | 治疗后第29天 | 患者数(n) | 治疗后第57天 | ||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 35 | 临床清除率 | 组织学清除率(CR) | 34 | 临床清除率 | 组织学清除率(CR) | |||||
| 仅设备 | 12 | 42% | - | 25% | - | 14 | 29% | - | 29% | - |
| 100μg D-MNA | 12 | 42% | - | 25% | - | 9 | 44% | - | 33% | - |
| 200μg D-MNA | 11 | 46% | - | 27% | - | 11 | 64% | - | 55% | - |
扩展分析显示渐进性和剂量依赖性改善，其中最强的区分出现在第57天
"我们对扩展分析中的这些额外发现感到鼓舞，我们认为这显著加强了SKNJCT-003项目的临床和监管基础，"Medicus董事长兼首席执行官Raza Bokhari博士表示，"我们确信这一数据集使我们从概念验证走向明确的注册路径，我们相信Skinject有可能从根本上改变当前治疗BCC患者的方法，解决重大的未满足医疗需求。"
从积极顶层数据集到积极剂量反应：
公司先前报告了90名随机患者人群的顶层结果，显示积极的顶层和决策级数据集。69名患者的精炼疗效分析进一步加强了研究的监管一致性，因为公司正向FDA推进二期结束（EOP2）讨论。
顶层数据显示：
- 200μg队列在第57天达到最高观察活性
- 清除率从第29天到第57天有所改善，与随时间持续的生物学活性一致
预先设定的扩展数据集分析通过以下方式建立在此基础之上：
- 揭示跨终点的清晰一致的剂量反应关系
- 证明200μg队列与对照组之间更强的区分，特别是在第57天
- 加强药物驱动疗效与仅设备生物学活性之间的区分
重要的是，这一扩展的中央病理验证数据集提供了对治疗效果更精确且临床可解释的视图——200μg队列在第57天脱颖而出，成为具有最稳健和最一致疗效信号的领先剂量。
这些发现表明，未来许多治疗的病变可能能够避免立即手术干预，代表BCC治疗范式可能的有意义转变。鉴于评估的短治疗和切除时间线，这些结果特别令人鼓舞，可能表明在高度实用的治疗窗口内具有临床意义的抗肿瘤活性。
总体而言，该数据集可能支持未来的注册意向或NDA（新药申请）启用的开发讨论，包括优化患者群体、病变亚型、剂量方案和治疗至切除间隔。
D-MNA继续表现出高度有利的安全性和耐受性特征，通常耐受良好，无药物相关严重不良事件，无系统性多柔比星毒性证据，且主要是轻度局部治疗部位反应，支持与先前一期观察结果一致的可重复病变定向给药。
强化药物驱动治疗效果：
仅设备组也表现出与微针诱导的局部免疫反应一致的早期生物学活性，但没有随时间显示持续或深化的疗效。相比之下，200μg D-MNA队列从第29天到第57天表现出渐进改善，导致临床和组织学终点的明确区分。这种模式与药物驱动治疗效果一致，而非仅设备反应。
独立研究者验证支持临床和监管读数：
这些发现还得到了来自领先学术皮肤科医生和临床研究者的独立研究者验证的支持。
SKNJCT-003研究的主要研究者Babar K. Rao博士，医学博士，FAAD，是一位国际公认的皮肤肿瘤学学术皮肤科医生、皮肤病理学家和临床研究者。他担任罗格斯罗伯特伍德约翰逊医学院皮肤病学和病理学教授，并在威尔康奈尔医学院持有学术任命。
Rao博士评估了该数据集，并指出他认为它证明了临床意义的快速起效疗效，药物与设备效果之间的明确区分，以及支持继续开发和监管进展的特征——Rao博士指出视觉、组织学和中央病理发现之间的一致性非常令人鼓舞，并提供了越来越多的信心，即SkinJect®正在产生有意义的生物学抗肿瘤效果。值得注意的是，临床意义的抗肿瘤反应在几周内被观察到，可能使D-MNA区别于许多现有的非手术疗法，后者通常需要更长的治疗时间。此分析还改进了对最可能优化未来临床结果的患者群体和治疗参数的理解。
公司认为这些发现进一步降低了200μg方案推进的风险，并为后续开发研究的设计提供信息，包括评估时机、病变选择和终点策略。
如需更多信息，请联系：
Carolyn Bonner，总裁兼首席财务官
(610) 636-0184
cbonner@medicuspharma.com
Anna Baran-Djokovic，投资者关系高级副总裁
(305) 615-9162
adjokovic@medicuspharma.com
关于Medicus Pharma Ltd.
Medicus Pharma Ltd.（纳斯达克：MDCX）是一家精准导向的生物技术/生命科学公司，专注于加速新型潜在突破性治疗资产的临床开发项目。该公司在三大洲多个国家积极开展业务。
公司关键治疗资产包括：
SkinJect，一种新型局部免疫肿瘤学精准产品，专注于非黑色素瘤皮肤疾病，尤其是基底细胞癌（BCC）和Gorlin综合征，一种称为基底细胞癌痣综合征的罕见常染色体显性疾病，共同代表约20亿美元的市场机会。
Teverelix™，下一代GnRH拮抗剂，是心血管高风险晚期前列腺癌患者和因前列腺肥大导致急性尿潴留复发（AURr）发作患者的首上市产品，共同代表约60亿美元的市场机会。
公司目前正在开展以下合作：
Skinject平台扩展
2025年8月，公司宣布与总部位于波士顿的生物技术公司Helix Nanotechnologies, Inc.（HelixNano）达成不具约束力的谅解备忘录（MoU），该公司专注于开发专有先进mRNA平台，涉及双方在MoU中设想的开发或商业安排的共同兴趣。该谅解备忘录不具约束力，不应解释为使任何一方有义务继续进行合资企业或任何进一步的开发或商业安排，除非并直到签订最终协议，并且不能保证将签订此类最终协议。
公司正在探索联合开发热稳定传染病疫苗，将HelixNano的专有mRNA技术与Medicus微针阵列递送平台相结合。
患者获取和倡导
2025年10月，公司宣布与Gorlin综合征联盟（GSA）建立战略合作，以推进Gorlin综合征患者（也称为基底细胞癌痣综合征）对SkinJect的同情获取。
与Gorlin综合征联盟合作，Medicus正在寻求扩大获取IND计划，使患有多个或无法手术的BCC的Gorlin综合征患者在医生监督下获取公司正在研究的D-MNA。
AI支持的临床开发
2025年12月，公司签署了一份不具约束力的意向书，与Reliant AI Inc.（一家专注于生命科学生成式AI的决策智能公司）合作，开发一个AI驱动的临床数据分析平台，通过数据驱动的动态临床站点选择、药效学（PD）信息的患者分层和入组预测，支持资本高效和时间高效的临床开发。合作的初始阶段预计支持计划于2026年进行的即将进行的Teverelix临床研究。不能保证将签订最终协议或拟议合作将按预期进行。
前瞻性声明的谨慎通知
本新闻稿中的某些信息构成适用证券法下的"前瞻性信息"。"前瞻性信息"被定义为关于可能事件、条件或基于对未来经济条件和行动过程假设的财务表现的披露，包括但不限于关于公司继续作为持续经营的能力、公司领导力和前景的陈述、与GSA的合作（包括对GSA、Gorlin综合征患者和Medicus的潜在益处）（特别是与SkinJect开发相关）、获得注册IND计划批准的能力以使Gorlin综合征患者在医生监督治疗方案下获取SkinJect、Skinject的孤儿药认定、Teverelix的开发以及对AURr、高CV风险前列腺癌、子宫内膜异位症等女性健康适应症的开发、推进和商业化以及相关潜在市场机会的期望、谅解备忘录（包括Medicus和HelixNano之间签订最终协议的潜在可能性以及通过结合HelixNano专有mRNA疫苗平台与Medicus专有微针阵列（MNA）递送平台开发热稳定传染病疫苗）、公司加快临床开发计划并将SKNJCT-003探索性临床试验转化为关键临床试验的目标、以及FDA批准及其时间表（包括关于公司向FDA专员国家优先凭证计划提交申请的期望）、关于SKNJCT-003和SKNJCT-004开发、推进和商业化SkinJect的计划和期望以及相关潜在市场机会、公司对报告疗效发现的期望、总体反应率及可能的变化、以及是否会对报告的SKNJCT-003顶层结果进行重大更改，以及在2026年上半年与FDA召开EOP2会议、与Reliant签订最终文件及其预期条款、参与Reliant不具约束力意向书中目前设想的Medicus赞助研究以及预期益处、将SKNJCT-003扩展到英国及其潜在益处、推进SKNJCT-004研究及其潜在结果和益处的期望。前瞻性声明通常但不总是通过"可能"、"按计划"、"目标"、"可能"、"将"、"可能会导致"、"可以"、"设计"、"会"、"应该"、"估计"、"计划"、"项目"、"预测"、"打算"、"期望"、"预计"、"相信"、"寻求"、"继续"、"目标"、"潜在"等术语或此类术语的否定和/或逆向表达来识别。这些声明涉及已知和未知风险、不确定性和其他因素，可能导致实际结果、表现或成就与此类声明所表达或暗示的结果有实质性差异，包括可能影响公司普通股交易价格和流动性的公司2025年12月31日结束的年度报告表格10-K和公司在EDGAR和SEDAR+上的其他公开文件中描述的风险因素。本新闻稿中包含的前瞻性声明明确以本谨慎声明为条件，并反映我们截至本日期的期望，因此此后可能会发生变化。公司否认有任何更新或修改任何前瞻性声明的意图或义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因，除非法律要求。读者进一步被警告不要过度依赖前瞻性声明，因为不能保证放置其上的计划、意图或期望会发生。此类信息虽然在准备时被认为合理，但可能被证明不正确，实际结果可能与此类预期有实质性差异。
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