人工智能（AI）正在彻底改变科学家发现和开发新药的方式。从预测蛋白质结构到优化临床试验，AI工具分析生物医学数据的速度和规模已远超十年前的想象。然而，正如白宫《美国AI行动计划》所指出的，要充分释放AI在药物开发中的潜力，必须对科学研究方式及其支撑基础设施进行重大升级。
构建实验室基础设施
"投资AI赋能科学"的呼吁揭示了根本现实：即使最先进的AI模型也必须服务于科研流程。在生物制药领域，AI可生成潜在假设（如发现罕见癌症的新候选药物），但瓶颈往往出现在实验室环节——传统实验流程缓慢、依赖人工且消耗大量资源。
按照计划提出的自动化云端实验室可能改变这一现状。以人工智能驱动的高通量筛选为例，这种技术能显著提升药物筛选的效率、准确性和成本效益，从而大幅加速药物开发进程。
支持新型科研组织形态
该计划还呼吁支持"聚焦研究组织（FROs）"——这类非营利机构专为攻克大型复杂科研挑战而设计，致力于产出如科研工具和数据集等公共产品。历史案例包括大型强子对撞机和人类基因组计划，这些项目远超单一学术机构、企业或松散联盟的能力范围，且短期内难以商业化。
在生物制药领域，FROs可应对单个企业无法承担的"前竞争性"挑战。由FROs孵化器Convergent Research支持的当前项目便致力于绘制"药理组学（pharmome）"——识别所有获批小分子药物的非预期靶点。这带来的公共利益包括：提升药物安全药理学分析能力、创造新药再利用机会，以及为AI药物开发模型提供更优质的训练数据。
强化数据基础设施
计划另一核心优先事项是"打造世界级科学数据集"，同时保护隐私。通过激励科研数据共享、建立联邦敏感数据的安全计算环境等措施，将高质量数据视为国家战略资产。
隐私增强技术（PETs）——包括差分隐私、联邦学习、安全多方计算和全同态加密——可通过先进数学统计原理，在不暴露个人或专有信息的前提下实现数据访问、共享和分析，应获得重点支持。这些技术能突破基因组、临床和药理数据共享的法律制度障碍。
公私合作机制（PPPs）为有效应用PETs提供框架，特别是在"前竞争性"领域。由欧盟与欧洲制药工业协会联合会（EFPIA）于2008年启动的全球最大生物医学公私合作计划"创新健康倡议（IHI）"便是典范。其MELLODDY项目运用联邦学习，使10家药企在不泄露专有数据的前提下联合训练药物候选筛选AI模型。
在AI驱动的药物发现中，数据质量、多样性和可获取性直接决定AI的预测能力——无论是蛋白质结构建模、药物-靶标相互作用模拟，还是识别最可能受益的患者亚群。以蛋白质数据银行（Protein Data Bank）为例，正是AlphaFold实现AI驱动蛋白质结构预测的关键资源。若将此类资源扩展至覆盖医学影像和电子健康记录（EHRs）等更多数据类型，将开辟新的治疗机遇。
核心启示
AI能加速药物研发，但缺乏基础设施、数据集和组织模式支撑，其潜力将难以完全释放。行动计划中"投资AI赋能科学"和"构建世界级科学数据集"两大优先事项提出的措施——资助自动化云端实验室、支持FROs、建设高质量数据集——有望缩短实验室到临床应用的转化周期，巩固美国在生物制药创新领域的领导地位。
持续的公共基础研究资金投入仍是关键短板。从mRNA疫苗到CRISPR基因编辑技术，美国多数突破性生物医药创新都源自数十年由联邦资助、高风险且无即时商业价值的基础研究。持续投资美国国家科学基金会和国立卫生研究院等机构，对推动AI在药物发现中的基础应用、激发私营部门投入、降低早期创新风险，以及确保AI工具服务公共健康需求至关重要。否则，美国可能在全球AI竞争中落后于那些将AI雄心与基础研究投资相结合的竞争对手。
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