美国食品药品监督管理局(FDA)已授予口服研究性布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂rilzabrutinib快速通道资格(FTD)，该药物有望成为首个用于治疗免疫性血小板减少症(ITP)的BTK抑制剂。此外，在I期/II期研究取得积极成果后，针对ITP的III期研究已正式启动。rilzabrutinib曾于2018年10月获得FDA授予的孤儿药资格认定。
"FDA向这款ITP治疗研究候选药物授予快速通道资格，认可了rilzabrutinib显著改善这种致残性疾病患者预后的潜力。随着我们启动III期研究，这是极佳的认可，"赛诺菲子公司Principia首席医疗官多尔卡·托马斯(Dolca Thomas)表示，"快速通道资格旨在促进针对严重或危及生命疾病中未满足医疗需求的研究性治疗药物的开发，并加速其审评流程。"
免疫性血小板减少症(ITP)的特征是免疫介导的血小板破坏和血小板生成障碍，导致继发性血小板减少症、出血倾向以及患者生活质量严重受损。目前临床上对于复发或对类固醇耐药的ITP患者，仍存在实现快速持久缓解率的重大未满足医疗需求。
rilzabrutinib是一种口服可逆共价布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂，正在研究用于治疗免疫介导性疾病。BTK参与先天性和适应性免疫反应，是免疫介导性疾病中的信号分子。rilzabrutinib的研究数据显示，其能够阻断炎症免疫细胞、消除自身抗体破坏信号并阻止新自身抗体产生，且不会耗竭B细胞。
rilzabrutinib有望靶向疾病根本发病机制，且未显示影响血小板聚集。这些作用机制的临床意义目前正在研究中，其安全性和有效性尚未获得任何监管机构的审评。
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