拜耳今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予HYRNUO（sevabertinib）优先审查资格，用于治疗携带HER2酪氨酸激酶结构域（TKD）激活突变且未经治疗的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者的一线治疗。HYRNUO目前尚未获批用于该一线治疗场景。
2025年11月，HYRNUO已获美国FDA加速批准，用于经FDA批准检测确认携带HER2 TKD激活突变且接受过前期系统治疗的局部晚期或转移性NSCLC患者。该适应症基于客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）获得加速批准，其持续获批可能取决于确证性试验中临床获益的验证与描述。
拜耳制药事业部研发负责人Christian Rommel博士表示："FDA授予HYRNUO优先审查资格是我们持续研究HER2突变非小细胞肺癌治疗方案的重要里程碑。我们期待与监管机构密切合作，共同推进该一线治疗申请的数据审查工作。"
拜耳美国制药总裁Nelson Ambrogio表示："在HER2突变NSCLC的理解与治疗领域持续取得进展，拜耳致力于进一步探索HYRNUO作为治疗选择的全部潜力。我们感谢FDA给予的优先审查认定，并将继续专注于监管流程，以满足该患者群体的医疗需求。"
HYRNUO一线治疗的监管申请基于正在进行的I/II期SOHO-01研究（NCT05099172）队列F（未经前期治疗患者）的初步临床证据，该研究评估了HYRNUO在局部晚期或转移性HER2突变NSCLC患者中的疗效与安全性。
HYRNUO是一种口服、可逆的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），可抑制突变型人类HER2（包括HER2外显子20插入突变和HER2点突变）以及表皮生长因子受体（EGFR），对突变型EGFR具有选择性抑制作用。其通过阻断参与癌细胞生长的特定酶（酪氨酸激酶）发挥作用，源自拜耳与美国马萨诸塞州剑桥市哈佛-麻省理工博德研究所的战略研发合作。
肺癌是全球癌症相关死亡的首要原因，其中NSCLC是最常见类型，占病例总数85%以上。在晚期NSCLC患者中，2%-4%存在HER2激活突变，且80%患者确诊时已进展至晚期难治阶段。
HYRNUO目前获批适应症为：经FDA批准检测确认携带HER2 TKD激活突变且接受过前期系统治疗的局部晚期或转移性非鳞状NSCLC患者治疗。该适应症基于客观缓解率和缓解持续时间获得加速批准，其持续获批取决于确证性试验的临床获益验证。
HYRNUO可能引发严重腹泻，导致脱水和电解质失衡。在汇总安全性人群中，86%的用药患者出现腹泻（15%为3级），中位首次发作时间为4天。15%患者需暂停用药，12%需减量。患者出现腹泻或排便频率增加时，应立即启动止泻治疗（如洛哌丁胺）并增加补液及电解质摄入。
该药物可能引起以肝功能检测指标升高为特征的严重肝毒性。24%的用药患者出现肝毒性（3%为3级），35%出现丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高（2.3%为3级），35%出现天门冬氨酸氨基转移酶（AST）升高（2.3%为3级），12%出现胆红素升高。中位首次AST/ALT升高时间为1.4个月（0.2-14.5个月）。4.1%患者因肝毒性暂停用药，4.1%需减量，0.4%永久停药。建议用药前、首月每两周及后续每月监测肝功能。
HYRNUO可能导致严重间质性肺病/肺炎，汇总人群中发生率为0.7%（0.4%为3级）。建议监测患者是否出现呼吸困难、咳嗽、发热等新发或加重症状，确诊后应停药。
该药物还可能引发眼部毒性（发生率14%，含11%1级、2.6%2级和0.4%3级），包括角膜上皮微囊伴单侧暂时性失明。出现新发或加重眼部症状时应及时转诊眼科，根据严重程度决定暂停用药、减量或永久停药。
在SOHO-01研究（D组和E组）中，31%用药患者出现严重不良反应，其中≥2%的反应包括腹泻（6%）、肺炎（3.7%）、呼吸困难（2.2%）和胸腔积液（2.2%）。最常见不良反应（>20%）为腹泻（87%）、皮疹（66%）、甲沟炎（33%）、口腔炎（29%）和恶心（21%）。最常见的3-4级实验室异常（≥2%）为低钾血症（13%）、脂肪酶升高（12%）、淋巴细胞计数降低（6%）、低钠血症（4.4%）、淀粉酶升高（3.8%）、AST升高（3%）和ALT升高（3%）。
拜耳致力于通过创新疗法组合推动"更优生活"的科学使命，其肿瘤学产品组合涵盖多个已上市药物和不同临床阶段的研发管线，在肿瘤内在通路、靶向放射性核素疗法及新一代免疫肿瘤学领域拥有丰富经验。公司专注于前列腺癌从早期到转移阶段的治疗，目标是在限制副作用的同时延长生存期，并推进针对NTRK基因融合驱动的精准肿瘤治疗。
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