MeiraGTx已与专注于多模态生成式人工智能（AI）模型的公司Hologen Limited达成协议，以推进其帕金森病基因治疗项目。
Hologen承诺提供高达4.3亿美元的资金，用于支持AAV-GAD的开发和商业化。AAV-GAD是MeiraGTx正在研究的一种针对帕金森病的基因疗法。AI公司将首先提供2亿美元的预付款，并分配高达2.3亿美元的额外资金以完全资助该项目。
作为协议的一部分，两家公司将设立一家新成立的合资公司Hologen Neuro AI Limited。Hologen Neuro AI还将负责监督针对中枢神经系统（CNS）的早期临床项目，包括一种名为AAV-BDNF的遗传性肥胖症基因疗法。
根据3月13日的公告，MeiraGTx将在Hologen Neuro AI中保留30%的所有权，并领导所有临床开发和制造活动。此外，MeiraGTx和Hologen还将签订临床和商业制造供应协议，Hologen也将收购MeiraGTx制造子公司的少数股权。
MeiraGTx的AAV-GAD项目目前正准备进入III期试验，预计将于2025年中期开始。该基因疗法通过递送编码产生神经递质GABA的酶的基因来发挥作用，GABA在帕金森病患者的运动功能障碍中起着重要作用。
在II期试验（NCT05603312）中，AAV-GAD在改善运动功能和生活质量方面显示出统计学上的显著效果。研究表明，接受高剂量治疗的患者在26周时，统一帕金森病评分量表（UPDRS）第3部分提高了18分，并且在帕金森病问卷（PDQ-39）中的生活质量评估也取得了积极结果。
据MeiraGTx首席执行官Alexandria Forbes表示，Hologen的AI模型已经用于分析II期试验的数据，识别出大脑生理学中的疾病修饰变化。“我们与Hologen的合作对MeiraGTx以及神经性疾病药物开发具有广泛的意义。利用Hologen的大规模语言模型（LLMs）对MeiraGTx的临床数据进行分析，可以以前所未有的精度描述中枢神经系统中的疾病修饰情况。”Forbes补充道。
除了帕金森病项目外，MeiraGTx还在推进AAV-AIPL1的研究，这是一种针对先天性失明的实验性基因疗法，有望在英国获得监管批准。这家总部位于纽约的生物技术公司在2025年2月引起了广泛关注，因为11名出生时就失明的儿童在接受AAV-AIPL1治疗后视力有了显著改善。该公司还表示，正在与美国食品药品监督管理局（FDA）讨论在美国探索加速审批途径。
2023年10月，赛诺菲通过定价发行普通股的方式向MeiraGTx投资了3000万美元。MeiraGTx以每股7.50美元的价格出售了400万股普通股，使赛诺菲能够访问其一些项目的数据，包括免疫学和炎症、中枢神经系统疾病以及胰高血糖素样肽-1（GLP-1）和其他肠道肽类代谢疾病的相关数据。
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