人用药品委员会会议推荐12种新药，涵盖孤儿药与生物类似药
欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）2026年2月会议对12种新药作出推荐。¹这些结果包含3种孤儿药和6种生物类似药的推荐，体现了欧洲药品管理局通过多样化监管路径解决未满足医疗需求的重点方向。
创新治疗模式与监管路径取得哪些里程碑进展？
最显著的进展之一是莫德纳生物科技西班牙公司（Moderna Biotech Spain SL）研发的流感/新冠mRNA联合疫苗mCombriax获得积极意见。²作为首款专为50岁及以上人群设计的信使RNA联合疫苗，其推荐标志着mRNA平台的日益成熟。此类联合疫苗的可扩展性对管理欧洲经济区重大疾病负担至关重要——该地区季节性流感年症状病例高达5000万例。
针对高未满足需求领域的监管灵活性进一步体现在对依普生制药（Ipsen Pharma）托沃拉非尼（tovorafenib，商品名Ojemda）的附条件上市许可推荐。¹该药物适用于6个月以上儿童低级别神经胶质瘤患者，作为每周一次口服疗法，解决了现有化疗效果有限且副作用显著的问题。类似地，X4制药公司（X4 Pharmaceuticals）的马沃里卡索（mavorixafor，商品名Xolremdi）在特殊情况程序下获积极意见。该药物用于治疗WHIM综合征——一种免疫系统功能异常的超罕见遗传病。人用药品委员会指出，WHIM代表疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓滞留。这些批准展示了欧洲药品管理局如何利用特定监管框架，为传统临床数据难以完善的危及生命疾病加速准入。
其他新化学实体的积极意见包括：治疗帕金森病的Tanabe Pharma GmbH公司的奥纳吉（Onerji，左旋多巴/卡比多巴）、治疗肢端肥大的Crinetics Pharmaceuticals Europe GmbH公司的帕尔索尼菲（Palsonify，帕图司亭）以及治疗慢性自发性荨麻疹的诺华欧洲制药公司（Novartis Europharm Limited）的拉普西多（Rhapsido，雷米布鲁替尼）。¹
生物类似药竞争与治疗扩展如何反映研发管线转变？
生物类似药市场的持续扩张仍是制造战略的核心焦点，本月人用药品委员会对6种生物类似药给出积极意见。¹其中包括甘李药业欧洲公司（Gan & Lee Pharmaceuticals Europe GmbH）治疗糖尿病的赖脯胰岛素（Bysumlog）和门冬胰岛素（Dazparda）。其他推荐的生物类似药包括：Biosimilar Collaborations Ireland Limited的依那西普（Fubelv）、欧加农公司（Organon N.V.）的帕妥珠单抗（Poherdy）、吉瑞大药厂（Chemical Works of Gedeon Richter Plc.）的托珠单抗（Tuyory）以及Cinnagen Co Unipessoal Lda的特立帕肽（Zandoriah）。这些产品即将进入类风湿关节炎、乳腺癌和骨质疏松症等治疗领域，预示着生物制药制造与开发领域的高度竞争格局。
生命周期管理在委员会决策中同样突出，共推荐6项治疗扩展。¹赛诺菲温思罗普工业公司（Sanofi Winthrop Industrie）的达必妥（Dupixent，度普利尤单抗）获批用于治疗2至11岁儿童慢性自发性荨麻疹，成为该特定儿科人群的首款生物制剂。此外，Dr. Falk Pharma GmbH的乔维扎（Jorveza）获推荐用于治疗嗜酸细胞性食管炎的儿童专用剂型。该剂型填补了关键治疗缺口，因当前治疗常依赖成人剂型的超说明书使用。
尽管多数申请成功，委员会也对Acadia Pharmaceuticals的Daybu和Vanda Pharmaceuticals的伊潘立酮发出负面意见。¹此外，辉瑞欧洲MA EEIG（Pfizer Europe MA EEIG）撤回了针对膀胱癌研发的扎姆拉德（sasanlimab，商品名Zumrad）初始申请。这些结果提醒人们，欧洲药品管理局维持严格的临床证据要求以获取上市许可。最后，人用药品委员会通过欧盟M4All程序对赛诺菲温思罗普工业公司的阿可佐伯罗（Acoziborole Winthrop）给出积极意见，该监管机制允许欧洲药品管理局为非洲人类锥虫病（昏睡病）等疾病提供欧盟以外的公共卫生和监管能力建设支持。³
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