欧洲药品管理局与药品监管机构负责人联合举办阿尔茨海默病患者注册表多方利益相关者研讨会Joint Heads of Medicines Agencies (HMA)/European Medicines Agency (EMA) multistakeholder workshop on Patient Registries for Alzheimer's disease | European Medicines Agency (EMA)
环球医讯 / 认知障碍来源：www.ema.europa.eu荷兰 - 英语2025-12-22 23:23:45 - 阅读时长2分钟 - 612字 本次由欧洲药品管理局与药品监管机构负责人联合举办的线上研讨会于2025年12月15日举行，旨在汇集注册表持有者、监管机构、制药企业、患者代表及医疗专业人员等多方力量，共同探讨如何优化患者注册表数据在阿尔茨海默病药物监管决策中的应用。会议聚焦于通过真实世界数据填补现有疗法证据空白，确定核心数据收集要素以评估药物安全性和有效性，并就患者同意机制、数据治理框架、质量保证体系及注册表互操作性达成关键建议，最终推动长期患者随访和高质量真实世界证据的生成，为阿尔茨海默病创新疗法的监管审批提供科学支撑。
阿尔茨海默病患者注册表健康状况长期随访药物安全性有效性真实世界数据核心数据要素患者同意数据共享质量保证互操作性监管决策
研讨会概述
本次欧洲药品管理局（EMA）与药品监管机构负责人（HMA）联合举办的患者注册表混合研讨会，延续了2017至2019年成功开展的疾病专项研讨会，以及2024年EMA关于患者注册表资格认定的多方利益相关者研讨会成果。
研讨会汇聚了注册表持有者、监管机构、制药企业、患者代表、医疗专业人员、学术界、非营利研究组织、卫生技术评估机构及支付方代表，共同探索如何协同合作，促进患者注册表数据在阿尔茨海默病药物监管决策中的应用。
研讨会的主要目标是就优化利益相关方协作达成建议，以支持通过注册表开展患者长期随访，并利用患者注册表生成关于药物安全性和有效性的实质性证据。具体将通过以下方式实现：
- 提高对当前及未来疗法相关证据空白的认识，这些空白可通过真实世界数据（RWD）予以弥补
- 识别注册表需收集的核心数据要素，以支持疗法评估及其风险最小化措施的有效性验证
- 就患者同意机制、数据访问与共享治理、质量保证及注册表互操作性达成共识性建议
注：根据EMA基于注册表研究指南，"患者注册表"（议程其余部分简称"注册表"）定义为：为特定疾病、健康状况或暴露人群收集统一数据（含临床及其他数据）以明确预设结局的系统化体系。"患者"一词强调注册表聚焦于健康信息，其广义涵盖特定疾病患者、孕期或哺乳期妇女，以及存在出生缺陷或分子基因组特征等其他健康状况的个体。
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