欧洲药品管理局现代化孤儿药认定流程
2018年6月19日，欧洲药品管理局(EMA)推出了一个新的安全在线门户，用于孤儿药认定(OD)申请。该门户名为"Iris"，为申请人提供了一个单一窗口，用于提交和管理与孤儿药认定申请相关的信息和文档。这一举措有望减少准备和提交申请所需的时间。在审查过程中，申请人可以从任何设备检查其申请的状态，并在申请状态发生变化时收到自动通知。
关于Iris
IRIS是申请人向EMA申请药品孤儿药认定的在线门户网站。EMA计划扩大该门户的范围，以涵盖其他监管和科学程序。这一新流程将于2018年9月19日之后成为获取孤儿药认定的强制性流程，在使用新的IRIS门户进行任何与孤儿药认定程序相关的活动之前，必须完成以下步骤：
a) 孤儿药认定的申请人和赞助商，或代表他们行事的人员，必须拥有活跃的EMA用户账户，并必须注册IRIS用户访问角色，即"孤儿药行业经理"或"孤儿药行业贡献者"。
b) 提交OD申请的"组织"必须在EMA的组织管理系统(OMS)中注册；
c) 提交申请的"物质"必须在EMA所有物质的官方列表中注册并显示，即欧盟电子术语控制数据库(EUTCT)；
d) 每个新的OD申请必须具有研究产品标识符(RPI)——在OD申请之前需要完成请求RPI的流程。
关于孤儿药认定
欧洲药品管理局(EMA)在促进罕见病药物的开发和授权方面发挥着核心作用，这些药物在医学界被称为"孤儿药"。药品必须满足以下标准才能被认定为孤儿药，以便在市场上获得竞争优势保护等激励措施：
- 必须用于治疗、预防或诊断危及生命或慢性致残的疾病；
- 该疾病在欧盟的患病率不得超过万分之五，或者该药品的营销不太可能产生足够的回报来证明其开发所需的投资；
- 没有令人满意的诊断、预防或治疗方法获得授权，或者即使存在这样的方法，该药品也必须对受影响的人有显著益处。
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