关键要点：在ASCERTAIN-V试验中，对不适合接受强化诱导化疗的患者，decitabine/cedazuridine联合venetoclax治疗的完全缓解(CR)率为41.6%和CR/CRh率为52.5%。
美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Inqovi®（地西他滨/西达他滨）与维奈托克联合用于治疗新诊断的急性髓系白血病（AML）成人患者，这些患者年龄在75岁及以上，或因合并症而无法接受强化诱导化疗。
Inqovi是一种固定剂量组合片剂，包含核苷代谢抑制剂地西他滨和胞苷脱氨酶抑制剂西达他滨。该批准得到了来自单臂、开放标签的ASCERTAIN-V试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT04657081）数据的支持。
该研究包括101名新诊断的AML患者，这些患者年龄在75岁或以上，或年龄在18至74岁之间且因以下至少一种合并症而不适合接受强化诱导化疗：基线东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态评分为2至3分、严重心脏疾病或肺部疾病、中度肝功能损害，或肌酐清除率大于等于30mL/min但小于45mL/min。
研究参与者在每个周期的第1至5天每日口服一次地西他滨/西达他滨，并与维奈托克每日联合使用，以28天为一个周期，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。疗效基于完全缓解(CR)和CR持续时间(DoCR)确定，DoCR定义为首次CR至疾病复发或因任何原因死亡的时间，以先发生者为准。
研究结果显示，地西他滨/西达他滨联合维奈托克治疗的CR率为41.6%（95% CI，31.9-51.8）。在42名达到CR的患者中，达到CR的中位时间为2个月（范围，0.4-15.3个月）。CR的中位持续时间未达到（范围，0.5-16.3个月）。
53名患者观察到完全缓解或CR伴部分血液学恢复（CRh）（52.5%[95% CI，42.3-62.5]）。首次CR或CRh反应的中位时间为1.9个月（范围，0.4-10.7个月）。CR或CRh的中位持续时间未达到（范围，0.6-16.3个月）。
在基线时依赖输血的44名患者中，16名不再依赖输血（定义为在积极治疗期间连续≥56天无需红细胞或血小板输注）。在基线时不依赖输血的57名参与者中，25名继续保持不依赖输血，32名变为依赖输血。
接受地西他滨/西达他滨联合维奈托克治疗的AML患者中最常见的不良反应包括中性粒细胞减少症、发热性中性粒细胞减少症、血小板减少症、出血、贫血、感染（细菌/病毒）、腹泻、疲劳、黏膜炎、便秘、关节痛、呼吸困难、食欲下降、水肿、恶心、白细胞计数降低、败血症、肺炎、皮疹、转氨酶升高、肌痛、心律失常和腹痛。至少50%患者发生的3级或4级实验室异常包括白细胞、淋巴ocytes、血小板和血红蛋白减少。
"这一批准标志着为这一患者群体扩大治疗方式的重要一步，提供了一种全口服治疗方案，可能减少在医院或输注中心接受治疗相关的总体治疗负担，"Taiho Oncology首席医学官Harold Keer博士说道。"我们相信这种方法有可能为患者和护理人员带来有意义的影响。"
Inqovi还被批准用于治疗骨髓增生异常综合征和慢性粒单核细胞白血病。
参考文献：
- US FDA approves Inqovi® in combination with venetoclax, the first all-oral combination treatment for patients with acute myeloid leukemia who are ineligible for intensive induction chemotherapy. News release. Taiho Oncology. May 13, 2026.
- Inqovi. Package insert. Taiho Oncology; 2026. Accessed May 14, 2026.
本文最初发表于MPR
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