全球非肿瘤类孤儿药审批：所需证据类型与审批时间 - 创新药物

全球非肿瘤类孤儿药审批：所需证据类型与审批时间Non-oncologic orphan drug approvals across the world: Types of evidence required and time to approval - ScienceDirect

环球医讯 / 创新药物来源：www.sciencedirect.com美国 - 英语2025-11-28 14:43:25 - 阅读时长2分钟 - 598字

本研究对2021至2022年间全球六个地区批准的53种非肿瘤类孤儿药进行了系统性回顾分析，揭示91%的产品在两个或更多区域获得上市许可但仅少数提交至全球多数国家，69%依赖高度相似的证据基础（通常为一项充分且设计良好的临床研究结合确证性数据）完成审批；不同地区审批时间差异显著，第二次授权平均需1年，后续审批延迟平均达3年；研究证实全球监管机构对证据要求具高度一致性，建议通过建立国际协作监管机制加速审批流程，从而缩短罕见病治疗药物的可及时间，为全球数百万患者提供更及时的生命支持方案，同时优化医疗资源分配效率。

作者：Anne R. Pariser, Violeta Stoyanova-Beninska, Oxana Iliach, Reda Jundi, Kerry Jo Lee, Hanako Morikawa, Samantha Parker, Caroline Pothet, Marco Rizzi, Julie Vaillancourt, Ana Hidalgo-Simon

亮点

•不同国家对非癌症孤儿药的审批时间差异显著，平均延迟达3年。
•91%的孤儿药在两个或更多全球区域获批，但极少有产品提交至所有或大多数国家。
•大多数产品在各监管机构依赖高度相似的证据：一项充分且设计良好的研究加上确证性证据足以获得多数授权。
•协作监管项目可加速全球孤儿药审批进程。

摘要

不同司法管辖区对孤儿产品的审批常存在较大时间差距。本研究通过回顾性审查2021至2022年间新孤儿药品在全球六个地区的公开信息，量化了初始及后续审批所需的证据类型和时间框架。我们确定了53种孤儿产品：91%在两个或更多地区获批，69%依赖相同或高度相似的证据类型获得上市许可。后续上市许可之间的时间差异显著，第二次审批平均为1年，第三至第六次审批平均延迟增至3年。研究发现不同地区接受的证据高度一致，全球协作监管项目可能有助于加快审批时间表。