Sasineprocel令人鼓舞的I/IIa期数据，将自体iPSC衍生的多巴胺能神经元疗法定位为帕金森病（PD）中潜在的单药挑战者，标志着向超越症状性多巴胺替代的再生治疗策略转变。良好的安全性、移植物存活和功能改善凸显了其颠覆性潜力，但成本、报销障碍以及即将进行的III期验证将决定其未来的临床和商业可行性，全球数据公司（一家领先的情报和生产力平台）表示。
3月18日，在阿尔茨海默病和帕金森病及相关神经系统疾病国际会议（AD/PD 2026）上，Aspen Neuroscience公布了其自体诱导多能干细胞（iPSC）衍生的多巴胺能神经元前体细胞（DANPC）疗法sasineprocel的正在进行的I/IIa期ASPIRO试验（NCT06344026）的12个月数据。
在前八名接受治疗的患者中，研究人员报告了运动功能、日常生活活动、患者报告结果和生活质量方面的数值改善，同时通过影像学证据显示了移植物存活和植入。这表明sasineprocel有朝一日可能作为首创的iPSC衍生细胞疗法进入PD市场。
GlobalData神经病学分析师Jos Opdenakker评论道：“没有报告与双侧脑内给药相关的严重手术不良事件，也没有出现移植物诱导的运动障碍、症状性出血或梗死。临床上，sasineprocel在平均良好ON时间、运动障碍协会统一帕金森病评定量表（MDS-UPDRS）第二部分和第三部分OFF评分方面引发了改善，并且通过帕金森病问卷（PDQ-39）评估的生活质量也有改善。”
研究人员还报告称，FDOPA PET成像（一种用于生成大脑多巴胺能活动高分辨率3D图像的专业分子成像程序）显示细胞存活和成功植入，为观察到的临床变化提供了生物学支持。
Opdenakker补充道：“这些临床数据表明，sasineprocel可能作为与多巴胺能或抗PD疗法竞争的单药疗法拥有未来。然而，作为单药疗法，sasineprocel将面临来自左旋多巴、多巴胺激动剂（DA）和单胺氧化酶B抑制剂（MAO-B）等成熟疗法的竞争。”
根据GlobalData的药品数据库，目前在七大主要制药市场（美国、法国、德国、意大利、西班牙、英国和日本）上市了六种多巴胺激动剂，其中许多可作为仿制药获得。
Sasineprocel还可能面临其他正在开发的PD细胞疗法的竞争，例如Bluerock Therapeutics的bemdaneprocel（正处于III期开发阶段）。
Opdenakker继续说道：“作为一种iPSC衍生细胞疗法，sasineprocel可能比传统PD疗法昂贵得多，这意味着它在获得监管批准、报销以及最终在市场上获得吸引力方面可能面临挑战。然而，作为一种iPSC衍生细胞疗法，它具有新颖的、潜在首创的、非多巴胺能的作用机制，这使其与竞争对手区分开来。”
临床医生面临的问题是如何将这种独特的治疗方法整合到常规PD护理中。Aspen需要证明sasineprocel在大型III期临床试验中能够显示出优于已上市多巴胺能疗法的疗效和安全性，或者进行头对头研究以直接比较。Aspen计划在2026晚些时候启动一项大型III期试验，这对于判断这些结果是否能在更大、更受控的人群中复制至关重要。
Opdenakker总结道：“虽然ASPIRO试验结果凸显了sasineprocel作为一种首创的iPSC衍生疗法的潜力，但其最终成功将取决于在更大规模的III期试验中证明其优越的疗效和成本效益，这将是决定其与已建立的多巴胺能治疗并存或替代其地位的关键因素。”
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