CRISPR RNA引导的监视复合物的晶体结构。图片来源：Boghog – CC BY-SA 4.0
2025年5月，费城儿童医院的医生使用基于CRISPR的基因编辑技术治疗一名患有罕见遗传病的儿童，这标志着医学领域的一个重大里程碑。与早期针对已知基因突变的CRISPR（规律成簇间隔短回文重复序列）治疗不同，此次治疗实现了针对患者独特DNA的个性化医学新高度。对于生物医学创新倡导者而言，这再次彰显了基因编辑的巨大潜力，尽管伦理、政治和安全问题依然存在。
人类基因改造的研究始于20世纪70年代，当时科学家首次掌握从一个生物体切割DNA片段并连接至另一生物体的技术。该过程缓慢、不精确且成本高昂。后续开发的巨核酸酶、转录激活因子样效应物核酸酶和锌指核酸酶虽提高了精准度，但仍存在技术复杂且耗时的局限。
真正的革命发生在2012年，研究人员詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）和埃马纽埃尔·夏彭蒂耶（Emmanuelle Charpentier）成功利用CRISPR——一种天然细菌防御系统。在细菌体内，CRISPR能切除入侵病毒的DNA并将其片段整合至自身基因组，从而识别并抵御未来感染。两位科学家证明该机制可适用于包括人类在内的任何DNA，创建出可精准编程的基因突变靶向系统。配合被称为CRISPR相关蛋白9（Cas9）的"分子剪刀"，DNA的切割、修改和替换变得更快捷、简便且经济。
尽管推动技术发展的努力常遭遇监管审慎与伦理争议，但据2023年《麻省理工科技评论》报道，已有逾200人接受实验性CRISPR治疗。重大突破发生于同年11月，英国批准Vertex Pharmaceuticals公司的CASGEVY用于治疗输血依赖性β地中海贫血和镰状细胞病。耶鲁医学院解释，该疗法通过"在特定基因进行编辑（或'切割'）以重新激活胎儿血红蛋白产生，从而稀释镰状细胞病导致的缺陷红细胞"。巴林和美国随后数周内批准该疗法，至2025年中，欧盟及其他多国相继跟进。
CRISPR技术持续革新，德克萨斯大学奥斯汀分校研究人员近期推出可同时替换大型缺陷DNA片段并修复多重突变的新疗法，突破了传统单一位点编辑的局限。"表观遗传编辑"技术则利用改良Cas9蛋白在不切割DNA的情况下调控基因开关，新型CRISPR系统甚至能将全新DNA直接插入细胞，绕过自然修复机制实现更高精度编辑。
除学术机构外，商业力量加速崛起。据BiopharmaIQ数据，截至2025年初，美国拥有217家基因编辑企业，欧洲（主要集中于英德两国）约数十家，中国达30家。CRISPR Therapeutics、Intellia Therapeutics和Beam Therapeutics等行业领军企业，与全球研究团队共同参与了2023年伦敦第三届人类基因组编辑国际峰会。
创新同样来自中小企业。异种移植领域因CRISPR技术重获活力：2024年，马萨诸塞总医院成功移植经CRISPR-Cas9编辑的猪肾脏，通过剔除有害猪基因并添加人类基因实现。该器官由美国制药企业eGenesis提供。患者虽因其他原因两月后离世，但该公司于2025年完成二次移植。United Therapeutics旗下Revivicor等企业也启动临床试验，有望革新器官移植行业。
CRISPR的普及催生了超人类主义者与生物黑客推动的DIY生物技术运动。标准监管外的"车库研究"日益普遍，百美元内的CRISPR工具包在线可购，其便携性、简易性及开源特性极大促进了实验与协作。《法律与生物科学杂志》2023年指出："CRISPR/Cas9等新技术赋予非传统实验者更广泛编辑能力，引发对现行放任监管模式是否充分的质疑。"
前NASA生物化学家乔赛亚·扎纳（Josiah Zayner）创立的The ODIN公司，自2013年起销售"助人自我基因改造"的CRISPR工具包。2017年，他直播注射CRISPR编辑DNA以敲除肌肉生长抑制素基因促进增肌，相关实验视频广受关注。
技术应用已超越人类医学范畴。2017年密西西比犬类繁育者David Ishee尝试推动CRISPR技术预防达尔马提亚犬膀胱结石，却遭监管抵制；农业领域则成果显著：美国初创企业Pairwise开发出CRISPR编辑沙拉混合物，2024年跨国生物技术联盟在非洲启动抗旱玉米试点。
中国自CRISPR诞生之初便处于创新前沿。2014年率先在猴胚胎应用CRISPR-Cas9，2015年首度编辑人类胚胎引发国际关注。2018年贺建奎修改双胞胎胚胎DNA使其抗HIV，虽婴儿健康出生却招致国际谴责，其2019年获刑三年促使中国强化监管。中国企业积极拓展国际合作，2025年8月ClonOrgan参与猪人器官移植，多家机构在CRISPR癌症疗法领域领先。
美中稳居CRISPR研究第一梯队，欧洲多国及巴西（2025年4月启动遗传性心脏病基因编辑首例临床）、俄罗斯、印度和海湾国家发展迅猛。
隐忧与必然
全球范围内企业、机构及个人对CRISPR的快速采用引发深度审视。尽管研发成本较低，但治疗费用依然高昂。"设计婴儿"概念加剧社会忧虑——富裕家庭或可通过基因选择增强后代，扩大社会不平等。贺建奎案中CCR5基因编辑除预防HIV外，可能因该基因与认知关联而提升智力记忆。
安全风险尤为突出。"脱靶效应"可能导致基因缺陷或染色体损伤，2024年瑞士科学家证实此类风险，警示可遗传改变的潜在危害。曾被视为非必需的DNA序列可能具有关键功能，基因编辑或对人类进化产生不可预知影响。
2015年科学家呼吁暂停可遗传基因组编辑，但研究持续推进：2019年非洲释放基因改造蚊子测试种群控制，2020年伦敦帝国学院证实特定修饰可根除疟疾蚊群。
技术发展伴随激烈法律争端。Broad研究所持有动植物细胞CRISPR应用专利，加州大学伯克利分校掌握原始体外技术，2022年专利战以"人类植物细胞编辑权归属麻省理工与哈佛Broad研究所"告终。
生物安全威胁同样制约技术推广。前美国家情报总监詹姆斯·克拉珀警告CRISPR可能被用作大规模杀伤武器，其易用性引发操纵病原体、破坏疫苗效力乃至增强士兵能力的担忧。
然而技术前景不容忽视。副总统J.D.万斯公开支持CRISPR镰状细胞疗法，罗伯特·F·肯尼迪就职前申报剥离CRISPR Therapeutics AG持股以避嫌。2025年斯坦福团队将碱基编辑、原位编辑等新工具与AI结合，开源实验室正推动突破监管壁垒的创新浪潮。
CRISPR联合发明人詹妮弗·杜德纳在2017年著作《创造的裂痕》中预言："未来我们或将视不使用种系编辑减轻人类痛苦为不道德。"面对治愈疾病的巨大潜力，即便存在伦理争议，减轻可避免痛苦的道德义务日益凸显。企业虽有强大商业动力推进疗法，但唯有政府监管、市场竞争及专利到期带来的成本下降，方能确保技术红利惠及全民。
约翰·P·鲁尔（John P. Ruehl）是常驻华盛顿特区的澳美记者，《战略政策》特约编辑，多家国际事务媒体撰稿人，正撰写关于俄罗斯的专著（计划2022年出版）。
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