720,000。这是佛罗里达州65岁及以上患有阿尔茨海默病的估计人数。
仅棕榈滩县就有超过5万名居民患有此病。
在这些数字背后，每个数字都代表着一个家庭，他们眼睁睁看着所爱之人逐渐消逝。去年，超过87万名佛罗里达照护者提供了14亿小时的无偿照护。这一数字令人震惊，且增长迅速。
令人鼓舞的是，解决这场危机的政策动力正在形成，其中许多都集中在佛罗里达州。今年1月，卫生与公众服务部部长小罗伯特·F·肯尼迪任命佛罗里达州老人事务部部长米歇尔·布拉纳姆为联邦阿尔茨海默病研究、护理与服务咨询委员会主席。
这实际上意味着什么？
该咨询委员会负责更新《国家阿尔茨海默病应对计划》，该计划设定了联邦在研究经费、护理基础设施和监管策略方面的优先事项。在布拉纳姆的领导下，佛罗里达州的经验——其庞大的需求规模、照护者危机以及临床研究资产——将直接塑造国家政策。
结合联邦食品药品监督管理局（FDA）新的药物审批一试验标准，这为更快地将有效、安全的治疗方法提供给患者创造了切实可行的途径，同时与支持患者及其家庭的联邦框架保持一致。FDA已经证明，更快、更明智的药物审批流程在癌症领域是可行的。遗传学和需求：这是精准肿瘤学的两个驱动力，即开发针对特定肿瘤突变的药物，并迅速将其提供给患者。
精准医疗终于应用于阿尔茨海默病
现在考虑阿尔茨海默病。基于对其变异性的日益了解，精准医疗终于应用于这种疾病。一种变异性存在于携带两份APOE4基因拷贝（APOE4/4）的人群中，即所谓的“阿尔茨海默病基因”。
演员克里斯·海姆斯沃斯就是APOE4/4携带者。我也是。
遗传学和需求。每年，超过7.5万名APOE4/4携带者患上阿尔茨海默病。好消息是，我们可以通过快速的DNA检测识别这些患者。坏消息是，他们仍然缺乏安全有效的治疗方法，因此发现自己携带APOE4/4基因是毁灭性的。（相信我，我深知这一点。）
我在棕榈滩县的研究中心在过去26年里已招募患者参与了400多项阿尔茨海默病临床试验。在那里，我治疗了许多APOE4/4患者，其中一些人年仅40多岁。即使他们刚开始注意到偶尔的记忆力减退（轻度认知障碍阶段），他们的疾病已经悄无声息地进展了10到15年。此时他们的平均预期寿命是多少？不到六年。
我希望FDA采取务实的方法
然而，我仍然保持乐观。我希望FDA将其在癌症药物开发中的务实方法更广泛地应用。最近的公告是一个很好的开端——即一项试验，结合确证性证据，应足以将安全的治疗方法带给患有危及生命疾病的患者。
最近在诊断和治疗方法方面取得了重大进展，非APOE4/4患者通过使用Leqembi和Kisunla等药物，病情已稳定多年。我还治疗过患有轻度认知障碍的APOE4/4患者，他们使用了一种名为valiltramiprosate的实验性口服药物。四年来，这些患者本应发展为完全型阿尔茨海默病。然而，他们完全保持稳定，维持着独立的生活方式。
这种药物有可靠的安全记录，但在针对APOE4/4患者的III期临床试验中失败了。它对处于阿尔茨海默病晚期的患者根本无效；然而，对于患有轻度认知障碍的患者，它对认知能力的影响是我从未见过的。FDA的新方法带来了希望，像这种药物——针对特定患者群体具有临床疗效的总体证据，以及对生物标志物的影响——可以在无需进行多年额外试验的情况下获得批准。
否则，患者将面临等待六年或更长时间才能进行另一项针对性试验。在那段时间里，数十万人将跨过神经元严重损伤的门槛，并变得依赖照护者，如果他们还能活那么久的话。
布拉纳姆的咨询委员会可以带头推进前进道路，并倡导FDA将其新的一试验标准应用于证据明确的药物：在病情本应恶化的患者中保持临床稳定，同时具备良好的安全性和生物标志物数据。
我们有科学依据。我们有政策信号。我们需要在这两方面都采取行动——在另一代人时间耗尽之前。
David Watson博士是阿尔茨海默病研究与治疗中心的首席执行官兼创始人。他是一位国际公认的认证首席研究员，毕生致力于开展阿尔茨海默病的临床试验。
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