日本于周五批准了针对帕金森病和严重心力衰竭的突破性干细胞疗法,制造商和媒体报道称,这些疗法预计将在数月内惠及患者。
制药公司住友制药表示,其帕金森病治疗药物Amchepry已获得生产和销售许可,该疗法将干细胞移植到患者大脑中。
媒体还报道称,日本厚生劳动省同时批准了由医疗初创公司Cuorips开发的ReHeart心肌肉片,该产品有助于形成新血管并恢复心脏功能。
报道援引厚生劳动省的消息称,这些疗法最早可能于今年夏天上市并推广给患者,成为全球首批使用iPS细胞的商业化医疗产品。
日本科学家山中伸弥因其在iPS细胞方面的研究于2012年获得诺贝尔奖,这种细胞具有发育成体内任何细胞的潜力。
厚生劳动大臣上野健一郎在新闻发布会上表示:“希望这不仅能为日本患者,也能为全球患者带来安慰。我们将迅速完成所有必要程序,确保无一遗漏地惠及所有患者。”
住友制药在一份声明中表示,已获得Amchepry的“有条件且有时间限制的批准”,可在特定制度下生产和销售该产品,据报道该制度旨在尽快将这些产品推向患者。
《朝日新闻》称,这种批准是一种“临时许可证”,其安全性和有效性是基于比常规药物临床试验更少的患者数据评估得出的。
由京都大学研究人员领导的一项试验表明,该公司的疗法安全且能有效改善症状。
该研究涉及7名年龄在50至69岁之间的帕金森病患者,每人在大脑两侧共植入500万或1000万个细胞。
来自健康捐赠者的iPS细胞被培育成多巴胺产生脑细胞的前体,而这些脑细胞在帕金森病患者体内已不复存在。
研究称,患者接受了两年的监测,未发现严重不良效应。其中4名患者的症状有所改善。
帕金森病是一种慢性、退行性神经系统疾病,影响身体的运动系统,常导致震颤和其他运动困难。
根据帕金森病基金会的数据,全球约有1000万人患有此病。
该基金会表示,目前可用的疗法“能改善症状,但无法减缓或阻止疾病进展”。
iPS细胞是通过将已成熟的、已特化的细胞重新刺激回幼年状态而创造的——本质上是在不需要胚胎的情况下进行克隆。
这些细胞可以转化为多种不同类型的细胞,其用途是医学研究的一个关键领域。
来源:法新社
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