德国达姆施塔特
默克（Merck）作为领先的科技与医药公司，今日宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予恩帕托兰（enpatoran）突破性疗法认定，用于治疗皮肤表现活跃的狼疮患者。恩帕托兰是一种口服选择性Toll样受体（TLR）7/8抑制剂，旨在调控狼疮相关炎症的核心通路。
默克医疗保健业务全球研发主管兼首席医学官David Weinreich博士表示："对于85%存在皮肤症状的狼疮患者而言，这些症状常带来巨大的身体和心理社会负担，而缺乏针对性治疗使疾病难以控制。此次突破性疗法认定表明恩帕托兰具有重新定义狼疮治疗方式的潜力，不仅能改善皮疹等可见症状，还可能产生皮肤之外的治疗获益。我们期待与FDA合作，尽快将这一亟需的治疗方案带给患者。"
FDA的突破性疗法认定基于2期WILLOW研究的结果。该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的剂量探索试验，采用创新的篮式和适应性研究设计，纳入皮肤型红斑狼疮（CLE）和系统性红斑狼疮（SLE）患者。结果显示恩帕托兰显著改善了狼疮症状，尤其对皮肤表现活跃的患者效果突出。
此外，默克近期已启动ELOWEN 1和ELOWEN 2两项全球3期临床试验，评估该疗法对狼疮患者皮肤及全身症状的影响，并探究皮肤病变与全身疾病活动性的潜在关联。
狼疮是一种可累及多个器官系统的慢性自身免疫疾病，包括皮肤、关节、肾脏和中枢神经系统。皮肤表现常以面部、头皮等部位的炎症性光敏感皮损形式出现，可能造成不可逆的改变。尽管近三分之一（29%）的狼疮病例以皮肤症状为首发表现，但许多患者仍无法获得充分的疾病控制。
FDA突破性疗法认定旨在加速针对严重疾病的药物研发与审评流程，前提是初步临床证据表明该药物相比现有疗法可能带来显著改善。
关于恩帕托兰
恩帕托兰是一种在研的口服选择性Toll样受体7/8（TLR7/8）抑制剂，该受体在狼疮相关的免疫通路中发挥关键作用。它有望成为首个针对皮肤表现活跃狼疮患者的靶向疗法，旨在突破当前皮肤型和系统性红斑狼疮的标准治疗模式。目前该药物正处于临床研究阶段，尚未在全球任何地区获批上市。
关于3期ELOWEN临床项目
ELOWEN-1和ELOWEN-2是两项全球性随机、双盲、安慰剂对照3期研究，评估每日两次服用恩帕托兰（在标准治疗基础上）对皮肤表现活跃狼疮患者的疗效。研究将在26个国家的266个中心开展，每项研究将招募约200名患者，主要终点为皮肤狼疮活动指数-活动部分（CLASI-A）自基线的变化。
关于红斑狼疮
红斑狼疮是一种以炎症为特征的慢性自身免疫疾病，可影响全身多个器官系统。该疾病表现多样，症状从轻度到危及生命不等，常呈复发-缓解病程。72%-85%的患者存在皮肤表现，这些症状可能独立于或伴随全身病变出现。除身体症状外，皮肤病变还与瘢痕形成、心理影响及生活质量下降等疾病负担增加相关。狼疮对女性和有色人种影响尤为严重，许多患者因疾病控制不足或治疗副作用而面临未满足的医疗需求。
默克在神经学与免疫学领域
默克在神经学和免疫学领域拥有悠久历史。公司当前的神经学产品组合包含两款治疗复发缓解型多发性硬化症（MS）的产品。除致力于多发性硬化症外，默克还专注于研发针对其他神经炎症性和免疫介导性疾病（包括狼疮和全身型重症肌无力）的创新疗法。
关于默克
默克作为领先的科技公司，在生命科学、医疗保健和电子业务领域开展运营。全球62,000名员工致力于通过加速药物研发与生产、探索治疗疑难疾病的新方法、赋能设备智能化等方式，每日为数百万人创造更美好可持续的生活。2025年，默克在65个国家实现211亿欧元销售额。公司自1668年创立以来，始终依靠科学探索和负责任的创业精神推动技术进步。默克家族至今仍为这家上市公司的主要所有者。默克在全球范围内拥有"Merck"名称和品牌的所有权，美国和加拿大除外——在这两个国家，默克的生命科学、医疗保健和电子业务分别以MilliporeSigma、EMD Serono和EMD Electronics名义运营。
1 Childs B和Merola JF. 2025年皮肤病学大师班会议：皮肤型和系统性狼疮的实用皮肤科治疗方法. 《临床美容皮肤病学杂志》. 2025;18(10):40–47.
2 Kandane-Rathnayake R, Louthrenoo W, Hoi A等. "未达目标"：系统性红斑狼疮疾病控制不足的流行率及后果——一项多国观察性队列研究. 《关节炎研究与治疗》. 2022;24(1):70.
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