被诊断出高胆固醇并不愉快。这需要你彻底改变生活方式的基本面，比如饮食习惯，以及确保按时服药。更不用说，如果胆固醇水平无法改善，这种永无止境的担忧会一直存在。因为没有人希望未来充满中风和心脏病发作的风险。
现在，一种激进而巧妙的方法应运而生，听起来就像是来自《迷离境界》的科幻情节。科学家们发现了一种方法，可以永久阻止胆固醇在体内堆积。所需的一切，只是对你的基因进行一次小小的"剪切"。
以下是您需要了解的内容。
关闭两个胆固醇相关基因
在您将其视为疯狂科学之前，请了解基因编辑方法确实有一定合理性。科学家们多年来一直使用一种名为CRISPR-Cas9的基因编辑技术。该工具的作用类似于分子剪刀，可以"剪切"特定的DNA碱基序列。然后，它利用DNA修复系统，用定制的DNA序列替换现有片段，从而修复突变，甚至可以关闭基因。换句话说，CRISPR让你重写遗传密码。CRISPR已经在镰状细胞贫血等遗传疾病的治疗中得到应用。
两项独立研究发现，基因编辑是应对高胆固醇的一种前景看好的方法。
2026年5月，《新英格兰医学杂志》发表了一项小型1b期研究的结果，研究对象是一种名为VERVE-102的药物。VERVE-102通过编辑前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 9型(PCSK9)基因发挥作用。PCSK9这种肝脏基因的过度活跃版本会导致血液中的LDL（"坏"）胆固醇更难被清除。而PCSK9存在缺陷的人，其LDL水平往往较低，这使得PCSK9成为治疗高胆固醇的理想靶点。
这种新药物通过在PCSK9遗传密码中进行小幅重写来发挥作用。新的指令使基因永远无法产生PCSK9酶。
35名有早期心脏病风险或遗传性高胆固醇的人接受了不同剂量的药物，以测试其安全性。没有出现重大副作用（最常见的是一种单独的肝脏酶暂时性升高，表明轻微的肝脏损伤）。尽管研究规模较小，但它确实表明，单次注射最高剂量可使胆固醇水平降低62%。
2025年11月，另一组科学家编辑了一个名为血管生成素样蛋白3的基因。该基因通过抑制用于分解脂肪的酶，从而提高胆固醇水平。他们在《新英格兰医学杂志》上发表的1期临床试验使用了一种名为CTX310的实验性CRISPR-Cas9工具，创建突变使血管生成素样蛋白3失去功能，从而降低LDL胆固醇以及甘油三酯（体内的一种脂肪）。
在2周内，人们的LDL胆固醇和甘油三酯水平下降，并在至少60天内保持在低位。虽然研究人员最初计划将30%至40%的降幅视为成功，但CTX310在最高剂量下，平均降低了近50%或更多的LDL胆固醇和甘油三酯。
克利夫兰诊所心血管医学系主任、研究合著者Steven Nissen医学博士表示："这是一种永久性改变。这是一次性治疗。这正是它如此令人兴奋的原因。它允许我们永久修复一个基因。"
心脏病专家发现基因编辑具有"巨大潜力"
基因编辑方法已经在医学界引起广泛关注。"这种方法具有巨大的潜力，"加州Fountain Valley市Orange Coast医学中心MemorialCare心脏与血管研究所的心脏病学家兼脂质学家Yu-Ming Ni医学博士表示。"只需一次治疗就能永久消除这一心脏病风险因素，这确实非常令人惊叹。"
心脏病专家、《男性健康》杂志顾问委员会成员Christopher Kelly医学博士表示，这种治疗对高胆固醇患者来说"近乎神奇"。"这绝对是医学的未来方向。"他补充说，基因治疗有助于摆脱每日服药的负担。
这两种基因编辑疗法都将进入2期临床试验。该试验规模更大，将涉及更多参与者，以更好地研究治疗效果。Kelly对技术经过审查并获准使用后的结果表示乐观。"一旦技术完善，副作用可能会很小，因为特定基因是以非常精确的方式靶向的。"
然而，即使一切继续顺利进行，也不要期望你的医生会推荐定制基因治疗。因为CRISPR-Cas9会改变你的DNA，美国食品药品监督管理局(FDA)建议进行长期安全监测。对于基于CRISPR的治疗，这通常需要15年。换句话说，在你能够简单地带着高胆固醇走进医生办公室，然后带着经过修改的基因和更低的胆固醇水平离开之前，还有很长的路要走。
Nissen表示："这不是适用于所有人的治疗方法，但对于那些难以治疗的人来说，一次性治疗的概念很有吸引力。"Ni表示同意。"这可能是一个重大变革者，"他说。
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