美国食品药品监督管理局(FDA)有时看起来像海德和杰基尔博士般具有双重面孔，上周它展现出了这两种面孔。在同意重新考虑最近对一种罕见致残性疾病药物的拒绝决定的同时，又基于奇怪的推理驳回了另一种疾病的药物审批。
我们最近曾报道，FDA正在扼杀Stealth BioTherapeutics公司研发的巴思综合征治疗药物。这种影响全美约150人的遗传性疾病，会导致心脏、肌肉和免疫系统衰竭，大多数患者在儿童或青年时期就夭折。
为罕见疾病开展药物试验本身就很困难，因为患者数量太少而无法设置对照组。自2019年以来，FDA不同部门反复要求Stealth公司调整研究方案以证明药物有效性。在经历了这个官僚程序后，该公司于2024年1月申请审批，并在同年春季获得优先审评资格——这个快速通道本应在6个月内作出决定。但一年半过去，Stealth仍处于监管困境中。
虽然FDA专家组去年秋季推荐批准该药物，但机构工作人员持不同意见。他们延长评审时间并提出更多要求，最终在5月驳回申请，建议公司用已提交过的信息重新申请，而新的评审又需要至少六个月。
这种反复延迟使Stealth难以筹集资金。公司已裁员30%，并警告称可能无法承受这次延误。这意味着目前通过特殊项目用药的患者将失去治疗机会。这可谓官僚主义之死。
在我们的社论中关注巴思综合征患者的困境后，FDA上周表示将重新考虑Stealth的药物申请，并于9月26日前做出决定。这令人欣慰。专员马蒂·马卡拉一直强调要加快罕见病药物审批，现在是证明诚意的机会。
与此同时，FDA的"海德"一面也再次出现，驳回了PTC Therapeutics公司针对弗里德里希共济失调症的药物申请。这种影响全美约5000名患者的遗传性疾病与巴思综合征类似，都会影响线粒体功能，导致疲劳、行走困难和心脏问题，多数患者早逝。
PTC的安慰剂对照试验显示，服用药物的儿童在维持直立稳定性这一关键指标上显著改善。但药物在其他几个次要指标上未显示统计学显著效果，原因在于对照组在试验期间这些指标未明显恶化。
这并不意味着药物无效。尽管如此，FDA声称药物缺乏"实质性疗效证据"，坚持要求PTC进行为期数年的新试验。在此期间，许多儿童可能丧失行走能力，部分甚至死亡。
上个月被马卡拉博士任命监督该药物审批的乔治·蒂德马什，可能不愿推翻下属意见，因为他曾批评过前任官员这样做。但任何组织的领导都需要做出员工可能不同意的决策，这正是领导的意义。
如果FDA打算基于机械数据分析来拒绝药物审批，那为什么还需要人类评审？AI就能做到这一点。如果马卡拉博士真想加快罕见病治疗审批，他需要让机构里的"海德先生"们消失。
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